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J-GLOBAL ID：201902225132097028   整理番号：19A1528268

デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する早期遺伝子治療試験における参加に関する決定時の優先順位: 成人および成人患者における最善の最悪スケーリング実験【JST・京大機械翻訳】

Priorities when deciding on participation in early-phase gene therapy trials for Duchenne muscular dystrophy: a best-worst scaling experiment in caregivers and adult patients

著者 (14件)： Paquin Ryan S. (RTI International, Research Triangle Park, USA) ,  Fischer Ryan (Parent Project Muscular Dystrophy, Hackensack, USA) ,  Mansfield Carol (RTI Health Solutions, Research Triangle Park, USA) ,  Mange Brennan (RTI Health Solutions, Research Triangle Park, USA) ,  Beaverson Katherine (Pfizer, Inc, New York, USA) ,  Ganot Annie (Solid Biosciences, Cambridge, USA) ,  Martin Amy Strong (UCLA, California, USA) ,  Morris Carl (Solid Biosciences, Cambridge, USA) ,  Rensch Colin (Parent Project Muscular Dystrophy, Hackensack, USA) ,  Ricotti Valeria (Solid Biosciences, Cambridge, USA) ,  Russo Leo J. (Pfizer, Inc, New York, USA) ,  Sadosky Alesia (Pfizer, Inc, New York, USA) ,  Smith Edward C. (Duke University, Durham, USA) ,  Peay Holly L. (RTI International, Research Triangle Park, USA)
資料名： Orphanet Journal of Rare Diseases (Web)  (Orphanet Journal of Rare Diseases (Web))
巻： 14  号： 1  ページ： 102  発行年： 2019年 
JST資料番号： U7532A  ISSN： 1750-1172  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： イギリス (GBR)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Duchenne型筋ジストロフィーに対するいくつかの遺伝子治療試験が2018年に開始した。試行意思決定は,非治療,時間制限利益により複雑である。進行性,致命的経過;そして,高い不適合の必要がある。ここでは,介護者と患者は,早期遺伝子治療試験における参加に関する意思決定に影響する因子を優先する。Duchenne(N=274)を持つ米国介護者と成人の間で最も悪いスケーリング実験を行った。参加者は11の選択セットを完了し,仮説的遺伝子治療試験に参加するかどうかを決定するとき,それらの特徴を選択した。逐次条件付きロジスティック回帰を用いてデータを解析した。参加者は試行意思決定において改善された筋肉機能を優先した。遺伝子導入と編集の後の使用制限に関する懸念も,肺と心機能の改善と同様に重要であった。死亡のリスクは低かった。参加者は筋肉生検とプラセボへのランダム化の可能性について最も少なかった。非歩行児のDuchenneと介護者の成人は,外来児童の介護者と比較して,改善された肺機能を有意に優先した。著者らのデータは,遺伝子治療試行意思決定における潜在的なハームと手順に対する予想される利益と機会コストの優先順位付けを示す。このようなデータは,プロトコルの開発,教育とadvocの努力,およびインフォームドコンセントを知らせる。Copyright 2019 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *成人 ,  *治療法 ,  児童 ,  遺伝子導入 ,  インフォームドコンセント ,  偽薬 ,  意思決定 ,  *遺伝子療法
準シソーラス用語： 肺機能 ,  筋生検 ,  心機能 ,  ロジスティック回帰分析 ,  介護者 ,  *初期遺伝子 ,  *Duchenne筋ジストロフィー , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： 遺伝子治療 ,  Duchenne型筋ジストロフィー ,  表明選好 ,  最良最悪スケーリング

分類 (2件)： 先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  分子遺伝学一般  (EC02010J)

引用文献 (40件)：

• Ann Neurol; Evidence-based path to newborn screening for Duchenne muscular dystrophy; JR Mendell, C Shilling, ND Leslie; 71; 2012; 304-313; 10.1002/ana.23528; citation_id=CR1
• Lancet Neurol; Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 1: diagnosis, and pharmacological and psychosocial management; K Bushby, R Finkel, DJ Birnkrant, LE Case, PR Clemens, L Cripe; 9; 1; 2010; 77-93; 10.1016/S1474-4422(09)70271-6; citation_id=CR2
• Neurol Clin; Duchenne and Becker muscular dystrophies; KM Flanigan; 32; 3; 2014; 671-688; 10.1016/j.ncl.2014.05.002; citation_id=CR3
• Orphanet J Rare Dis; The burden, epidemiology, costs and treatment for Duchenne muscular dystrophy: an evidence review; S Ryder, RM Leadley, N Armstrong, M Westwood, S Kock, T Butt; 12; 1; 2017; 79; 10.1186/s13023-017-0631-3; citation_id=CR4
• Neuromuscul Disord; Development and psychometric analysis of the Duchenne muscular dystrophy functional ability self-assessment tool (DMDSAT); E Landfeldt, A Mayhew, M Eagle, P Lindgren, CF Bell, M Guglieri; 25; 2015; 937-944; 10.1016/j.nmd.2015.09.012; citation_id=CR5

タイトルに関連する用語 (10件)： デュシェンヌ型筋ジストロフィー ,  早期遺伝子 ,  治療 ,  試験 ,  参加 ,  優先順位 ,  成人 ,  患者 ,  スケーリング ,  実験