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J-GLOBAL ID：201902232697617158   整理番号：19A1630474

稀な骨格疾患の管理のための現在と新たな治療選択肢【JST・京大機械翻訳】

Current and Emerging Therapeutic Options for the Management of Rare Skeletal Diseases

著者 (7件)： Semler Oliver (Centre for Rare Skeletal Diseases in childhood, Children’s Hospital, University of Cologne, Cologne, Germany) ,  Semler Oliver (Children’s and Adolescent’s Hospital, University of Cologne, Cologne, Germany) ,  Rehberg Mirko (Children’s and Adolescent’s Hospital, University of Cologne, Cologne, Germany) ,  Mehdiani Nava (Children’s and Adolescent’s Hospital, University of Cologne, Cologne, Germany) ,  Jackels Miriam (Children’s and Adolescent’s Hospital, University of Cologne, Cologne, Germany) ,  Jackels Miriam (Centre for Prevention and Rehabilitation, Unireha, University of Cologne, Cologne, Germany) ,  Hoyer-Kuhn Heike (Children’s and Adolescent’s Hospital, University of Cologne, Cologne, Germany)
資料名： Pediatric Drugs  (Pediatric Drugs)
巻： 21  号： 2  ページ： 95-106  発行年： 2019年 
JST資料番号： W4835A  ISSN： 1174-5878  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： ドイツ (DEU)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 稀な疾患の分野における知識の増加は,過去10年間に新しい治療アプローチをもたらした。治療戦略は,ある種の疾患(例えば,骨形成不全,軟骨形成不全,低リン血症,低ホスファターゼおよび線維異形成症の進行)の基礎となる遺伝的変化および病態生理学の解明後に開発されている。開発されたほとんどの薬剤は,酵素の疾患特異的カスケードと関与する蛋白質と相互作用する特異的に設計された薬剤である。一方,いくつかは承認されている(asfotase alfa,burosumab),他は現在,第III相試験(デノスマブ,ボソリチド,パロロテン)において研究されている。多分野の治療アプローチを提供するために,稀な骨格障害を有する患者が治療され,高度に専門化されたセンターでモニターされることが推奨される。これは個々の患者に対する最大の安全性を保証し,これらの稀な条件に対する治療戦略をさらに改善するためのデータ収集の可能性を提供する。さらに,新しい治療的選択肢は,小児科の分野だけでなく,出生前および産科の特殊性においても,認識の増加を通して達成される可能性がある。新しい治療選択肢を提示することは,骨格疾患を有する子供による妊娠を終了させるか否かの決定における家族に影響を及ぼす可能性がある。Copyright 2019 Springer Nature Switzerland AG Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： ヒト ,  第三相試験 ,  小児科学 ,  ホスファターゼ ,  タンパク質 ,  治療計画 ,  安全性 ,  子供 ,  遺伝 ,  *治療法 ,  骨形成不全症
準シソーラス用語： 特異性 ,  産科学 ,  出生 ,  デノスマブ ,  *治療法選択 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (5件)： 消化器の診断  (GH02000P) ,  免疫性疾患・アレルギー性疾患の治療  (GD04030Y) ,  先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  免疫性疾患・アレルギー性疾患一般  (GD04010C) ,  呼吸器疾患の外科療法  (GI05030U)

タイトルに関連する用語 (4件)： 骨格 ,  疾患 ,  現在 ,  治療選択肢