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J-GLOBAL ID：201902235353995629   整理番号：19A0654232

疾患モデリングと治療のためのCRISPR/Cas9に基づくゲノム編集:非ウイルス送達のための挑戦と機会【JST・京大機械翻訳】

CRISPR/Cas9-Based Genome Editing for Disease Modeling and Therapy: Challenges and Opportunities for Nonviral Delivery

著者 (7件)： Wang Hong-Xia (Department of Biomedical Engineering, Columbia University, New York, United States) ,  Li Mingqiang (Department of Biomedical Engineering, Columbia University, New York, United States) ,  Lee Ciaran M. (Department of Bioengineering, Rice University, Texas, United States) ,  Chakraborty Syandan (Department of Biomedical Engineering, Columbia University, New York, United States) ,  Kim Hae-Won (Institute of Tissue Regeneration Engineering (ITREN) and Department of Nanobiomedical Science & BK21 PLUS NBM Global Research Center for Regenerative Medicine, Dankook University, Korea) ,  Bao Gang (Department of Bioengineering, Rice University, Texas, United States) ,  Leong Kam W. (Department of Biomedical Engineering, Columbia University, New York, United States)
資料名： Chemical Reviews  (Chemical Reviews)
巻： 117  号： 15  ページ： 9874-9906  発行年： 2017年 
JST資料番号： B0256A  ISSN： 0009-2665  CODEN： CHREAY  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： ゲノム編集は,DNA配列の編集または遺伝子発現の調節により,遺伝的障害に対する有望な解決策を提供する。クラスター化された規則的な間隔の短いパリンdroリピート(CRISPR)/関連蛋白質9(CRISPR/Cas9)技術は,in vitroおよびin vivoで広範囲の細胞型および生物において単一または複数の遺伝子を編集するために使用できる。ここでは,疾患モデリングと遺伝子補正のための迅速に開発されたCRISPR/Cas9ベース技術と,ウイルスおよび非ウイルスベクターに基づくCas9/ガイドRNA(gRNA)デリバリーに向けた最近の進歩についてレビューする。DNA,mRNAまたは蛋白質の形でのゲノム編集要素のデリバリーの相対的利点,およびgRNAの非ウイルス性デリバリーとCas9をコードする導入遺伝子のウイルスデリバリーを組み合わせる機会について議論する。過去30年間の非ウイルス性遺伝子デリバリーから学習された教訓を強調し,CRISPR/Cas9デリバリーに対するそれらの適用性を考察した。また,gRNA設計のためのバイオインフォマティクスツールの議論とgRNAの化学修飾を含む。最後に,非ウイルス性CRISPR/Cas9デリバリーに対する細胞外および細胞内バリアを考察し,これらの障壁を克服し,CRISPR/Cas9ベースのゲノム編集の臨床的可能性を実現する戦略を提案した。Copyright 2019 American Chemical Society All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝子 ,  *モデリング ,  クラスタ化 ,  in vitro実験 ,  mRNA ,  遺伝子発現 ,  遺伝病 ,  タンパク質 ,  DNA【核酸】 ,  バイオインフォマティクス ,  導入遺伝子 ,  非ウイルスベクター ,  DNA配列 ,  *遺伝子編集 ,  *Cas9タンパク質 ,  改変 ,  分子遺伝現象
準シソーラス用語： *ゲノムエディティング ,  *Cas9 , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (2件)： 生物学的機能  (EB03040U) ,  蛋白質・ペプチド一般  (EB03010N)

タイトルに関連する用語 (9件)： 疾患 ,  モデリング ,  治療 ,  CRISPR ,  Cas9 ,  ゲノム編集 ,  ウイルス ,  送達 ,  機会