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J-GLOBAL ID：201902247969235549   整理番号：19A2908472

劣性栄養障害性表皮水ほう症に対する移植後シクロホスファミドによる骨髄移植は,関連ドナープールを拡大し,非造血細胞移植片の耐性を許容する【JST・京大機械翻訳】

Bone marrow transplant with post-transplant cyclophosphamide for recessive dystrophic epidermolysis bullosa expands the related donor pool and permits tolerance of nonhaematopoietic cellular grafts

著者 (13件)： Ebens C.L. (Division of Blood and Marrow Transplantation, Department of Pediatrics, Medical School, University of Minnesota, Minneapolis, MN, U.S.A.) ,  McGrath J.A. (St John’s Institute of Dermatology, King’s College London, London, U.K.) ,  Tamai K. (Department of Stem Cell Therapy Science, Graduate School of Medicine, University of Osaka, Osaka, Japan) ,  Hovnanian A. (INSERM UMR1163, Imagine Institute, Department of Genetics, University Paris Descartes, Necker Hospital, Paris, France) ,  Wagner J.E. (Division of Blood and Marrow Transplantation, Department of Pediatrics, Medical School, University of Minnesota, Minneapolis, MN, U.S.A.) ,  Riddle M.J. (Division of Blood and Marrow Transplantation, Department of Pediatrics, Medical School, University of Minnesota, Minneapolis, MN, U.S.A.) ,  Keene D.R. (Microimaging Center, Shriners Hospital for Children, Portland, OR, U.S.A.) ,  DeFor T.E. (Biostatistic Core, Masonic Cancer Center, University of Minnesota, Minneapolis, MN, U.S.A.) ,  Tryon R. (Genetics Division, Department of Medicine, Medical School, University of Minnesota, Minneapolis, MN, U.S.A.) ,  Chen M. (Department of Dermatology, Keck School of Medicine, University of Southern California, Los Angeles, CA, U.S.A.) ,  Woodley D.T. (Department of Dermatology, Keck School of Medicine, University of Southern California, Los Angeles, CA, U.S.A.) ,  Hook K. (Department of Dermatology, Medical School, University of Minnesota, Minneapolis, MN, U.S.A.) ,  Tolar J. (Division of Blood and Marrow Transplantation, Department of Pediatrics, Medical School, University of Minnesota, Minneapolis, MN, U.S.A.)
資料名： British Journal of Dermatology  (British Journal of Dermatology)
巻： 181  号： 6  ページ： 1238-1246  発行年： 2019年 
JST資料番号： C0967B  ISSN： 0007-0963  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 背景:劣性ジストロフィー性表皮水ほう症(RDEB)は,その広範な生活制限症状に対する支持的ケアを超えた治療を欠いている重篤な全身性遺伝性皮膚症である。目的:免疫調節ドナー由来間葉間質細胞の注入による低強度コンディショニング後の移植後シクロホスファミド(PTCy BMT)による骨髄移植(BMT)に対するRDEBの10人の患者の安全性と予備的反応を報告する。【方法】BMT毒性,ドナー血液および皮膚移植,皮膚生検,RDEB疾患活性の写真および動的評価を,BMT前からBMT後1年の間隔で得た。【結果】関連ドナーは,1人のHLA一致非血縁ドナーによって,ハプロタイプ(n=6)からヒト白血球抗原(HLA)-マッチ(n=3)まで変化した。移植合併症は,移植片不全(n=3;2回のPTCy BMT),静脈閉塞性疾患(n=2),後部可逆性脳症(n=1)および慢性移植片対宿主病(n=1;この患者は死亡)を含んだ。最終的に移植された9人の患者において,移植後180日目におけるドナーの中央値は,末梢血で100%,皮膚で27%であった。皮膚生検では,透過型電子顕微鏡法により,免疫蛍光法により(n=2)型VIIコラーゲン蛋白質発現を改善し,線維成分(n=3)を固定化することにより,安定した(n=7)型コラーゲン蛋白質発現を示した。臨床応答の初期徴候は,BMT(P=0 05)後の100日で,ブリスタ/びらんの減少した体表面積に対する傾向を含む。結論:RDEBにおけるPTCy BMTは,将来のドナー由来細胞移植片(ClinicalTrials.gov識別子NCT02582775)に対する免疫寛容性を達成する手段を提供する。この話題について既に知られているもの。重症で一般化された劣性ジストロフィー性表皮水ほう症(RDEB)は,大きな罹患率と早期死亡によって特徴づけられる。現在,RDEBに対する治癒は存在しない。骨髄移植(BMT)はRDEBに対する唯一の記述された全身療法である。この研究は何か?RDEBに対する移植後シクロホスファミド(PTCy)BMTの最初の記述。PTCyは良く耐容性があり,優れた移植片対宿主病予防を提供し,ヒト白血球抗原適合同胞BMTを受けている患者におけるカルシニューリン阻害剤の長いコースを置き換えた。翻訳メッセージである。PTCy BMTプラットフォームは,ほとんどの患者に対する適切な関連ドナーの同定を可能にし,免疫寛容の確立後のドナー非造血細胞のその後の養子移植を可能にする。Copyright 2020 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： ハプロタイプ ,  びらん ,  末梢血 ,  脳疾患 ,  *ドナー ,  ヒト白血球抗原 ,  合併症 ,  *造血幹細胞移植 ,  免疫トレランス ,  蛍光抗体法 ,  *骨髄移植 ,  *劣性 ,  移植片対宿主病 ,  死 ,  コラーゲン

分類 (5件)： 臨床腫よう学一般  (GE03010Y) ,  先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  腫ようの薬物療法  (GE03032C) ,  皮膚の腫よう  (GF04000X) ,  腫ようの診断  (GE03020J)

タイトルに関連する用語 (9件)： 劣性栄養障害性表皮水ほう症 ,  移植 ,  シクロホスファミド ,  骨髄移植 ,  ドナー ,  拡大 ,  造血細胞移植 ,  耐性 ,  許容