RNA療法  正しい分子を使用しているか【JST・京大機械翻訳】

Yu Ai-Ming; Jian Chao; Yu Allan H.; Tu Mei-Juan

文献

J-GLOBAL ID：201902256431721682 整理番号：19A0857009

RNA療法正しい分子を使用しているか【JST・京大機械翻訳】

RNA therapy: Are we using the right molecules?

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巻： 196 ページ： 91-104 発行年： 2019年
JST資料番号： C0031D ISSN： 0163-7258 CODEN： PHTHDT 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：文献レビュー発行国：オランダ (NLD) 言語：英語 (EN)

小分子と蛋白質/抗体薬物は主に薬理作用を発揮するためにゲノム由来蛋白質に作用する。RNAに基づく治療は,臨床診療のために承認されたいくつかのRNA薬物および活性試験下での多くの他に証明されているように,蛋白質からRNAおよびゲノムへの薬物の範囲を拡大する見込みを持っている。化学工学的RNA模倣体は,市販薬物におけるそれらの成功を見出し,支配的な基礎研究および薬物開発を続けているが,これらの分子は通常,広範囲で様々な修飾と共役している。これは,通常非修飾リボヌクレオチドから成るゲノムから転写された細胞RNAとは完全に異なるか,またはわずかな転写後修飾を含む。RNA研究と薬物開発のための合成RNA模倣体の使用も,in vitroで合成されたポリペプチドまたは蛋白質の代わりに生細胞で生産され,折畳まれた生物学的または組換え蛋白質を利用する蛋白質研究と治療の究極の成功と対照的である。実際に,天然RNAの構造,機能および安全性プロファイルをより良く捉えることができる生物学的RNA分子の費用効果的で大規模な生産のためのRNAバイオエンジニアリング技術を開発するための努力が最近なされている。本論文では,RNA干渉機構を介したヒト疾患の治療のためのRNA治療に関する概観を提供する。天然RNAと化学工学RNA模倣体の間の構造的差異を示すことにより,発酵を通して生産された新しいクラスの生物工学/生物学的RNA剤の議論とRNA研究及び薬物開発へのそれらの潜在的応用に焦点を当てた。Copyright 2019 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

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細胞生理一般 , 細胞膜の受容体

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