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J-GLOBAL ID：201902263386820519   整理番号：19A1940239

Pompe病に対する免疫調節,肝臓デポ遺伝子療法【JST・京大機械翻訳】

Immunomodulatory, liver depot gene therapy for Pompe disease

著者 (4件)： Bond J.E. (Clinical and Translational Science Institute, Duke University, Durham, NC, USA) ,  Kishnani P.S. (Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical School, Durham, NC, USA) ,  Koeberl D.D. (Division of Medical Genetics, Department of Pediatrics, Duke University Medical School, Durham, NC, USA) ,  Koeberl D.D. (Molecular Genetics and Microbiology, Duke University, Durham, NC, USA)
資料名： Cellular Immunology  (Cellular Immunology)
巻： 342  ページ： Null  発行年： 2019年 
JST資料番号： A0709B  ISSN： 0008-8749  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Pompe病は,心臓および骨格筋に影響を及ぼすリソソームグリコーゲンの蓄積を引き起こす酸性αグルコシダーゼ(GAA)の突然変異によって引き起こされ,致命的である。組換えヒトGAA(rhGAA)による酵素補充療法(ERT)はグリコーゲン蓄積を減少させることにより筋肉機能を改善する。ERTの限界は短い半減期と減少した有効性をもたらす抗体の形成を含む。肝臓の免疫寛容誘導特性を利用することにより,肝臓標的遺伝子デリバリー(肝臓特異的プロモーターを含むアデノ随伴ウイルスベクターによる)は,遺伝子療法により導入されたGAAに対する免疫を抑制する。これは調節性T細胞を活性化し,同時にGAA欠損を補正することによりrhGAAに対する免疫寛容を誘導する。潜在的に,肝臓標的遺伝子療法は,GAAに対する免疫寛容を置換し誘導するために,アデノ随伴ウイルス8ベクターの比較的低用量を投与することにより,持続的効果で一度実行できる。Copyright 2019 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *遺伝子療法 ,  免疫トレランス ,  心臓 ,  抗体 ,  半減期 ,  リソソーム ,  有効性 ,  ベクター ,  骨格筋 ,  突然変異 ,  グリコーゲン ,  プロモーター領域 ,  アデノ随伴ウイルス ,  グルコシダーゼ ,  ヒト

著者キーワード (7件)： ポンペ病 ,  免疫寛容 ,  遺伝子治療 ,  グリコーゲン貯蔵病 ,  抗体応答 ,  酸性α-グルコシダーゼ ,  酵素補充療法

分類 (1件)： 免疫反応一般  (ED03010T)

タイトルに関連する用語 (5件)： Pompe病 ,  免疫調節 ,  肝臓 ,  デポ ,  遺伝子療法