遺伝性神経筋疾患:治療革命の時代を生きる  パート1:末梢神経疾患【JST・京大機械翻訳】

Vita Giuseppe; Vita Giuseppe; Vita Gian Luca; Stancanelli Claudia; Gentile Luca; Russo Massimo; Mazzeo Anna

文献

J-GLOBAL ID：201902265498349110 整理番号：19A1587477

遺伝性神経筋疾患:治療革命の時代を生きるパート1:末梢神経疾患【JST・京大機械翻訳】

Genetic neuromuscular disorders: living the era of a therapeutic revolution. Part 1: peripheral neuropathies

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資料名：
巻： 40 号： 4 ページ： 661-669 発行年： 2019年
JST資料番号： W4801A ISSN： 1590-3478 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：原著論文発行国：ドイツ (DEU) 言語：英語 (EN)

いくつかの神経筋疾患の病態生理学的および遺伝的機構の最近の進歩と新しい薬理学的技術における急速な進歩は,革新的治療の加速された発展をもたらし,予想外の治療的革命を生み出した。第1部では,既に市販されている薬剤,承認された薬剤,および末梢神経経路の治療における新しい治療的約束について報告する。遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス(hATTR)は,末梢神経,心臓および自律神経系におけるアミロイド蓄積による壊滅的な疾患である。hATTRに対して承認された最初の特異的薬物は,TTR四量体安定剤であった。2018年において,2つのフェーズ3試験の陽性結果が報告されており,アンチセンスオリゴヌクレオチドであるインノテルセンの制御承認経路の開始と,第一のRNA干渉(RNAi)治療法が報告されている。システム生物学ターゲッティングアプローチは,Charcot-Marie-Tooth病型1Aの候補薬物としてバクロフェン,ナルトレキソン,ソルビトールを併用(PXT3003)することを示した。この仮説は実験モデルとフェーズ2および3臨床試験で確認された。5-アミノレブリン酸シンターゼを標的とするもう一つのRNAi治療薬,Givosiranは,相1/2および進行中の第3相試験において,急性間欠性ポルフィリン症において積極的に試験されている。同種造血幹細胞移植は,最近,ミトコンドリア神経胃腸脳筋症(MNGIE)における長期治療をもたらしたが,新しい戦略は,疾患の重篤な生化学的および臨床的不均衡を逆転させることができる肝移植である。最近,MNGIEマウスモデルにおいて遺伝子療法が試験されており,それが新しい治療選択肢になる可能性があることを示している。Copyright 2019 Fondazione Societa Italiana di Neurologia Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

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神経系の疾患 , 先天性疾患・奇形一般

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