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J-GLOBAL ID：201902282538095727   整理番号：19A2309090

遺伝子編集は網膜変性のマウスモデルにおいて視覚機能を維持する【JST・京大機械翻訳】

Gene Editing Preserves Visual Functions in a Mouse Model of Retinal Degeneration

著者 (9件)： Vagni Paola (Medtronic Chair in Neuroengineering, Center for Neuroprosthetics and Institute of Bioengineering, School of Engineering, Ecole Polytechnique Federale de Lausanne, Lausanne, Switzerland) ,  Perlini Laura E. (Laboratory of Local Micro-environment and Brain Development, Department of Neuroscience and Brain Technologies, Istituto Italiano di Tecnologia, Genoa, Italy) ,  Chenais Naieg A. L. (Medtronic Chair in Neuroengineering, Center for Neuroprosthetics and Institute of Bioengineering, School of Engineering, Ecole Polytechnique Federale de Lausanne, Lausanne, Switzerland) ,  Marchetti Tommaso (Medtronic Chair in Neuroengineering, Center for Neuroprosthetics and Institute of Bioengineering, School of Engineering, Ecole Polytechnique Federale de Lausanne, Lausanne, Switzerland) ,  Parrini Martina (Laboratory of Local Micro-environment and Brain Development, Department of Neuroscience and Brain Technologies, Istituto Italiano di Tecnologia, Genoa, Italy) ,  Contestabile Andrea (Laboratory of Local Micro-environment and Brain Development, Department of Neuroscience and Brain Technologies, Istituto Italiano di Tecnologia, Genoa, Italy) ,  Cancedda Laura (Laboratory of Local Micro-environment and Brain Development, Department of Neuroscience and Brain Technologies, Istituto Italiano di Tecnologia, Genoa, Italy) ,  Cancedda Laura (Dulbecco Telethon Institute, Roma, Italy) ,  Ghezzi Diego (Laboratory of Local Micro-environment and Brain Development, Department of Neuroscience and Brain Technologies, Istituto Italiano di Tecnologia, Genoa, Italy)
資料名： Frontiers in Neuroscience (Web)  (Frontiers in Neuroscience (Web))
巻： 13  ページ： 945  発行年： 2019年 
JST資料番号： U7087A  ISSN： 1662-453X  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 遺伝性網膜ジストロフィー(IRD)は,様々な遺伝子の突然変異により引き起こされる大規模で不均一な変性疾患群である。眼の好ましい解剖学的および免疫学的特徴を考えると,遺伝子療法はそれらの治療に対して大きな可能性を有する。著者らの目的は,機能突然変異の常染色体劣性損失におけるウイルスフリーホモロジー指向修復(HDR)による視覚機能の保存を検証することである。網膜色素変性症の網膜変性10(RD10)マウスモデルにおける網膜光受容体死を予防するために,クラスター化した規則的間隔の短いパリンdroリピート(CRISPR)/CRISPR関連蛋白質9(Cas9)に基づく調整遺伝子編集システムを用いた。in vitroで遺伝子編集ツールを試験し,in vivo網膜下エレクトロポレーションを用いて,光受容体分化の異なる段階でマウス仔の網膜の1つにそれを送達した。遺伝子編集の3か月後に,治療した眼は,未処置の眼と比較して,より高い視力を示した。さらに,著者らは,処理した動物の網膜と視覚皮質の両方において,光誘発反応の保存を観察した。著者らの研究は,常染色体劣性機能喪失点突然変異によって引き起こされた網膜色素変性症の治療のための価値ある新しいアプローチとして,CRISPR/Cas9ベースの治療法を検証する。Copyright 2019 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： エレクトロポレーション ,  *網膜 ,  常染色体 ,  分化 ,  動物 ,  in vitro実験 ,  劣性 ,  *視覚 ,  突然変異 ,  *遺伝子 ,  クラスタ化 ,  ヒト ,  網膜色素変性症 ,  遺伝子療法 ,  視力
準シソーラス用語： *マウスモデル , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： 視覚 ,  遺伝子編集 ,  網膜変性 ,  in vivoエレクトロポレーション ,  感光体

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  眼の基礎医学  (GP01020C)

引用文献 (72件)：

• Aird E. J., Lovendahl K. N., St. Martin A., Harris R. S., Gordon W. R. (2018). Increasing Cas9-mediated homology-directed repair efficiency through covalent tethering of DNA repair template. Commun. Biol. 1:54. doi: 10.1038/s42003-018-0054-2
• Al-Dosari M. S., Gao X. (2009). Nonviral gene delivery: principle, limitations, and recent progress. AAPS J. 11 671-681. doi: 10.1208/s12248-009-9143-y
• Allocca M., Mussolino C., Garcia-Hoyos M., Sanges D., Iodice C., Petrillo M., et al (2007). Novel adeno-associated virus serotypes efficiently transduce murine photoreceptors? J. Virol. 81 11372-11380. doi: 10.1128/jvi.01327-7
• Andrieu-Soler C., Halhal M., Boatright J. H., Padove S. A., Nickerson J. M., Stodulkova E., et al (2007). Single-stranded oligonucleotide-mediated in vivo gene repair in the rd1 retina. Mol. Vis. 13 692-706. doi: 10.1128/jvi.01327-7
• Auricchio A., Smith A. J., Ali R. R. (2017). The future looks brighter after 25 years of retinal gene therapy. Hum. Gene Ther. 28 982-987. doi: 10.1089/hum.2017.164

タイトルに関連する用語 (3件)： 遺伝子編集 ,  網膜変性 ,  マウスモデル