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J-GLOBAL ID：201902283089699792   整理番号：19A1345421

線維形成性骨化症(FOP)における臨床試験に関する特別な考察【JST・京大機械翻訳】

Special considerations for clinical trials in fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP)

著者 (22件)： Hsiao Edward C. (Division of Endocrinology and Metabolism, and the Institute for Human Genetics, Department of Medicine, University of California, San Francisco, CA, USA) ,  Di Rocco Maja (Unit of Rare Diseases, Department of Pediatrics, IRCCS Giannina Gaslini Institute, Genoa, Italy) ,  Cali Amanda (Radiant Hope Foundation and the Ian Cali FOP Research Fund, PENN Medicine, Center for Research in FOP & Related Disorders) ,  Zasloff Michael (Departments of Orthopaedic Surgery and Genetics, The Center for Research in FOP & Related Disorders, University of Pennsylvania School of Medicine; and MedStar Georgetown Transplant Institute Georgetown University School of Medicine, Washington, DC, USA) ,  Al Mukaddam Mona (Division of Endocrinology, Diabetes and Metabolism, Departments of Medicine and Orthopaedic Surgery, University of Pennsylvania School of Medicine, Philadelphia, PA, USA) ,  Pignolo Robert J. (Department of Medicine, Mayo Clinic, Rochester, MN, USA) ,  Grunwald Zvi (Department of Anesthesiology, Thomas Jefferson University, Philadelphia, PA, USA) ,  Netelenbos Coen (Department of Internal Medicine section Endocrinology, Amsterdam Bone Center, Amsterdam University Medical Centers location VUmc, Amsterdam, the Netherlands) ,  Keen Richard (Royal National Orthopaedic Hospital, Stanmore, UK) ,  Baujat Genevieve (Centre de Reference Maladies Osseuses Constitutionnelles, Departement de Genetique, Hopital Necker-Enfants Malades, Institut Imagine, Paris, France) ,  Brown Matthew A. (Institute of Health and Biomedical Innovation, Queensland University of Technology, Translational Research Institute, Woolloongabba, QLD, Australia) ,  Cho Tae-Joon (Division of Pediatric Orthopaedics, Seoul National University Children’s Hospital, Seoul, South Korea) ,  De Cunto Carmen (Pediatric Rheumatology Section, Department of Pediatrics, Hospital Italiano de Buenos Aires, Ciudad Autonoma de Buenos Aires, Argentina) ,  Delai Patricia (Hospital Israelita Albert Einstein, Instituto de Ensino e Pesquisa, Sao Paulo-SP, Brazil) ,  Haga Nobuhiko (Department of Rehabilitation Medicine, Graduate School of Medicine, University of Tokyo, Tokyo, Japan) ,  Morhart Rolf (Department of Pediatrics, Klinikum Garmisch-Partenkirchen GmbH, Garmisch-Partenkirchen, Germany) ,  Scott Christiaan (Paediatric Rheumatology, Red Cross Children’s Hospital, University of Cape Town, Cape Town, South Africa) ,  Zhang Keqin (Department of Endocrinology, Tongji Hospital, Shanghai Tongji University, Shanghai, China) ,  Diecidue Robert J. (Sidney Kimmel Medical College, Thomas Jefferson University, Philadelphia, PA, USA) ,  Friedman Clive S. (Schulich School of Medicine and Dentistry, Pediatric Oral Health and Dentistry, London, ON, Canada) ,  Kaplan Fredrick S. (Departments of Medicine & Orthopaedic Surgery, Center for Research in FOP & Related Disorders, The Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, Philadelphia, PA, USA) ,  Eekhoff Elisabeth M.W. (Department of Internal Medicine section Endocrinology, Amsterdam Bone Center, Amsterdam University Medical Centers location VUmc, Amsterdam, the Netherlands)
資料名： British Journal of Clinical Pharmacology  (British Journal of Clinical Pharmacology)
巻： 85  号： 6  ページ： 1199-1207  発行年： 2019年 
JST資料番号： C0957B  ISSN： 0306-5251  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： オーファン病に対する臨床試験は,効果的な治療を開発するために重要である。そのような条件の一つ,線維異形成症の進行性進行(FOP;MIM#135100)は,重度の障害をもたらす進行性異所性骨化(HO)により特徴付けられる。FOPを有する個人は,軽度の外傷性イベントにも極めて敏感である。FOPに対する新規で緊急に必要な治療のための臨床試験においてかなりの最近の興味がある。FOP(ICC)に関する国際臨床会議は2016年に確立され,FOPを患う個人のための臨床ケアと臨床研究のための最良の実践に関する統合的で協調的アドバイスを提供した。ICCの臨床試験委員会は,全体のICCにより支持されるFOPコミュニティ-考慮の特異的でユニークな必要性を網羅する重要な考察の焦点を当てたリストを開発した。これらの考察は,臨床研究試行においてFOPを有する被験者の安全性を確保するための支援に対する基礎を提供することにより,ロバストな臨床試験を開発し実行するための確立されたプロトコルを補完する。Copyright 2019 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *臨床試験 ,  ヒト ,  *線維症 ,  安全性 ,  ロバスト性 ,  送風機 ,  異所性骨化 ,  被験者
準シソーラス用語： 臨床研究 ,  臨床ケア ,  *骨化症 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (3件)： 線維形成性骨化症(FOP) ,  患者の安全 ,  希少疾患臨床試験

分類 (1件)： 向精神薬の臨床への応用  (GW03110J)

タイトルに関連する用語 (3件)： 線維形成 ,  骨化症 ,  臨床試験