文献

J-GLOBAL ID：201902286122851291   整理番号：19A1493232

二重AAV仲介遺伝子治療はDFNB9マウスモデルにおける聴覚を回復させる【JST・京大機械翻訳】

Dual AAV-mediated gene therapy restores hearing in a DFNB9 mouse model

著者 (31件)： Akil Omar (Department of Otolaryngology-Head and Neck Surgery, University of California, San Francisco, CA) ,  Dyka Frank (Department of Ophthalmology, College of Medicine, University of Florida, Gainesville, FL 32610) ,  Calvet Charlotte (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Calvet Charlotte (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Calvet Charlotte (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Emptoz Alice (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Emptoz Alice (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Emptoz Alice (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Lahlou Ghizlene (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Lahlou Ghizlene (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Lahlou Ghizlene (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Nouaille Sylvie (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Nouaille Sylvie (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Nouaille Sylvie (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Boutet de Monvel Jacques (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Boutet de Monvel Jacques (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Boutet de Monvel Jacques (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Hardelin Jean-Pierre (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Hardelin Jean-Pierre (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Hardelin Jean-Pierre (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Hauswirth William W. (Department of Ophthalmology, College of Medicine, University of Florida, Gainesville, FL 32610) ,  Avan Paul (Laboratoire de Biophysique Sensorielle, Faculte de Medecine, Centre Jean Perrin, Universite d’Auvergne, 63000 Clermont-Ferrand, France) ,  Petit Christine (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Petit Christine (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Petit Christine (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Petit Christine (College de France, 7505 Paris, France) ,  Safieddine Saaid (Genetics and Physiology of Hearing Laboratory, Institut Pasteur, 75015 Paris, France) ,  Safieddine Saaid (Inserm Unite Mixte de Recherche en Sante 1120, Institut National de la Sante et de la Recherche Medicale, 75015 Paris, France) ,  Safieddine Saaid (Complexite du Vivant, Sorbonne Universites, F-75005 Paris, France) ,  Safieddine Saaid (Centre National de la Recherche Scientifique, 75794 Paris, France) ,  Lustig Lawrence R. (Department of Otolaryngology-Head and Neck Surgery, Columbia University Medical Center and New York Presbyterian Hospital, New York, NY 10032)
資料名： Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America  (Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America)
巻： 116  号： 10  ページ： 4496-4501  発行年： 2019年 
JST資料番号： D0387A  ISSN： 0027-8424  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 常染色体劣性遺伝型(DFNB)は,先天性難聴の多くの症例を説明する。アデノ随伴ウイルス(AAV)に基づく遺伝子療法は有望な治療選択肢であるが,潜在的に短い治療的ウインドウとベクターの制約されたパッケージング能力により制限される。ここでは,先天性難聴の最も頻度の高い遺伝型の1つであるDFNB9の基礎となる耳リン遺伝子に焦点を当てた。著者らは,2つの異なる組換えベクター,5′を含むもの,および他の3′部分を含む2つの異なる組換えベクターを用いて,結合した時のAAVのパッケージング能力を超える2つのAAVアプローチを採用した。Ot-/-変異体マウスの成熟蝸牛に対するベクター対の単一デリバリーは,5′と3′cDNAの組換えを介し,耳リンcDNAコード配列を再構成し,DFNB9患者における将来の遺伝子治療試験のためのホープを増加させる,形質転換細胞におけるオーテフェリン発現の持続的回復を誘導した。Copyright 2019 The Author(s). Published by PNAS. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： リン ,  アデノ随伴ウイルス ,  再構成 ,  遺伝子型 ,  *治療法 ,  *遺伝子療法 ,  蝸牛 ,  *遺伝子 ,  cDNA ,  *聴覚 ,  ベクター ,  ヒト
準シソーラス用語： 治療法選択 ,  先天性難聴 ,  常染色体劣性遺伝 ,  *マウスモデル , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： デュアルAAV ,  遺伝子治療 ,  オトフェリン ,  難聴 ,  DFNB9

分類 (1件)： 遺伝子操作  (EC02050B)

タイトルに関連する用語 (6件)： AAV ,  仲介 ,  遺伝子治療 ,  マウスモデル ,  聴覚 ,  回復