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J-GLOBAL ID：201902286334045172   整理番号：19A2017150

ムコ多糖症VI(Maroteaux-Lamy症候群)患者の生存率改善に関連した長期のガgal治療:調査研究からの15年の追跡調査【JST・京大機械翻訳】

Long-Term Galsulfase Treatment Associated With Improved Survival of Patients With Mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome): 15-Year Follow-Up From the Survey Study

著者 (11件)： Quartel Adrian (BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA, USA) ,  Harmatz Paul R. (UCSF Benioff Children’s Hospital Oakland, Oakland, CA, USA) ,  Lampe Christina (Centre for Rare Diseases, Clinic for Children and Adolescents, Helios Dr Horst Schmidt Kliniken, Wiesbaden, Germany) ,  Guffon Nathalie (Hopital Femme Mere Enfant, CERLYMM, Hospices Civils de Lyon, Lyon, France) ,  Ketteridge David (Women’s and Children’s Hospital, North Adelaide, Australia) ,  Leao-Teles Elisa (Hospital Pediatrico lntegrado, Centro Hospitalar S. Joao, Porto, Portugal) ,  Jones Simon A. (Willink Unit, Manchester Centre for Genomic Medicine, St. Mary’s Hospital, Manchester, United Kingdom) ,  Jones Simon A. (Manchester Academic Health Sciences Centre, University of Manchester, Manchester, United Kingdom) ,  Jones Simon A. (Central Manchester Hospital National Health Service Foundation Trust, Manchester, United Kingdom) ,  Giugliani Roberto (Medical Genetics Service, Hospital de Clinicas de Porto Alegre, Brazil) ,  Giugliani Roberto (Department of Genetics, Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Porto Alegre, Brazil)
資料名： Journal of Inborn Errors of Metabolism and Screening  (Journal of Inborn Errors of Metabolism and Screening)
巻： 6  ページ： 2326409818755800  発行年： 2018年 
JST資料番号： W5296A  ISSN： 2326-4098  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： ムコ多糖症VI(MPS VI)は,多臓器および多系統病理学を伴う進行性リソソーム貯蔵障害である。現在,ガラスルファターゼ酵素補充療法(ERT)は,MPS VIに対する唯一の承認された治療である。2001年~2002年に実施されたMPS VI患者121名の横断調査研究および同じ患者の10年間の追跡調査(再調査研究,NCT01387854)は,任意の時間におけるガラスルファターゼを受けた患者は,治療未経験患者(50%)に対して,身体的改善および低死亡率(16.5%)を示した。約15年後に,ガラスルファターゼ治療患者(n=104)は,24%対57%死亡率により示されるように,治療ナイーブ患者(n=14)よりも生存優位性を有し続けている。この生存の利点は,ガラスルファターゼ(2005~2016)の商業的使用からのデータによりさらに支持され,これは,12.5%のガラスルファターゼ処理患者に対する5年死亡率を示す。まとめると,これらの知見は,ガラスルファターゼERTが少なくとも15年の期間にわたってMPS VIを有する患者に対する生命期待値を増加させることができることを示唆している。Copyright The Author(s) 2018 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *生存率 ,  内臓 ,  *ヒト ,  *治療法 ,  *追跡調査 ,  期待値 ,  *ムコ多糖症 ,  硫酸エステルヒドロラーゼ ,  死亡率
準シソーラス用語： ムコ多糖症6型 ,  再調査 ,  酵素補充療法 ,  リソソーム貯蔵障害 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： ムコ多糖症VI ,  Maroteaux-Lamy症候群 ,  酵素補充療法 ,  アリールスルファターゼB ,  ガルスルファターゼ ,  調査研究

分類 (5件)： 循環系疾患の治療一般  (GJ05010B) ,  運動器系疾患の外科療法  (GG05030O) ,  臨床腫よう学一般  (GE03010Y) ,  感染症・寄生虫症の治療  (GD01030D) ,  泌尿生殖器の腫よう  (GM04000S)

タイトルに関連する用語 (9件)： ムコ多糖症VI ,  Maroteaux-Lamy症候群 ,  患者 ,  生存率 ,  長期 ,  治療 ,  調査 ,  研究 ,  追跡調査