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J-GLOBAL ID：201902290849646445   整理番号：19A0494640

遺伝病のためのウイルスベクター媒介アンチセンス療法【JST・京大機械翻訳】

Viral Vector-Mediated Antisense Therapy for Genetic Diseases

著者 (3件)： Imbert Marine (INSERM U1179, Universite de Versailles St-Quentin en Yvelines and Universite Paris Saclay, 2 Avenue de la Source de la Bievre, 78180 Montigny-le-Bretonneux, France) ,  Dias-Florencio Gabriella (INSERM U1179, Universite de Versailles St-Quentin en Yvelines and Universite Paris Saclay, 2 Avenue de la Source de la Bievre, 78180 Montigny-le-Bretonneux, France) ,  Goyenvalle Aurelie (INSERM U1179, Universite de Versailles St-Quentin en Yvelines and Universite Paris Saclay, 2 Avenue de la Source de la Bievre, 78180 Montigny-le-Bretonneux, France)
資料名： Genes (Web)  (Genes (Web))
巻： 8  号： 2  ページ： 51  発行年： 2017年 
JST資料番号： U7194A  ISSN： 2073-4425  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： RNAは正常な健康と疾患において複雑な役割を果たし,治療的介入のための重要な標的になっている。従って,RNA機能を調節する治療戦略は過去10年間にわたり大きな関心を集めている。アンチセンスオリゴヌクレオチド(AO)は,おそらく,分解性または非分解性機構を介した遺伝子サイレンシング,または最近有望な結果を示したスプライシング調節のような種々のポスト結合事象を介してRNA発現を調節する最も有望な戦略である。しかしながら,AO技術は,低い細胞取り込み,標的組織における低い有効性,および反復注入が治療効果を完全にするために必須である循環からの比較的迅速なクリアランスのような問題に直面している。これらの限界を克服するために,小核RNAをコードするウイルスベクターを,アンチセンス配列を細胞にシャトルするために設計し,プレmRNAと永久補正による適切な細胞内局在化を可能にした。このレビューでは,ウイルスベクターにより仲介されるアンチセンス治療の異なる戦略を概説し,各アプローチの例を示した。また,それらの臨床応用に重点を置いて,ウイルスベクター使用の利点と限界に取り組んだ。Copyright 2019 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝子サイレンシング ,  snRNA ,  有効性 ,  治療計画 ,  *遺伝病 ,  RNA【核酸】 ,  治療法 ,  mRNA ,  クリアランス
準シソーラス用語： 臨床応用 ,  細胞内局在 ,  アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  健康 ,  *アンチセンス療法 ,  *ウイルスベクター , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： アンチセンス療法 ,  snRNA ,  ウイルスベクター ,  スプライススイッチングアプローチ

分類 (3件)： 遺伝子発現  (EC02040Q) ,  遺伝子操作  (EC02050B) ,  生物学的機能  (EB04020F)

引用文献 (113件)：

• Stephenson, M.L.; Zamecnik, P.C. Inhibition of Rous sarcoma viral RNA translation by a specific oligodeoxyribonucleotide. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1978, 75, 285-288.
• Schümperli, D.; Pillai, R.S. The special Sm core structure of the U7 snRNP: far-reaching significance of a small nuclear ribonucleoprotein. Cell. Mol. Life Sci. 2004, 61, 2560-2570.
• Grimm, C.; Stefanovic, B.; Schümperli, D. The low abundance of U7 snRNA is partly determined by its Sm binding site. EMBO J. 1993, 12, 1229-1238.
• Stefanovic, B.; Hackl, W.; Lührmann, R.; Schümperli, D. Assembly, nuclear import and function of U7 snRNPs studied by microinjection of synthetic U7 RNA into Xenopus oocytes. Nucleic Acids Res. 1995, 23, 3141-3151.
• Gorman, L.; Mercatante, D.R.; Kole, R. Restoration of Correct Splicing of Thalassemic -Globin Pre-mRNA by Modified U1 snRNAs. J. Biol. Chem. 2000, 275, 35914-35919.

タイトルに関連する用語 (3件)： 遺伝 ,  ウイルスベクター ,  アンチセンス療法