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J-GLOBAL ID：201902291075433522   整理番号：19A0892616

早期の酵素補充療法はムコ多糖症タイプIHにおける造血幹細胞移植の成功を可能にする: 2人の日本人同胞の異なる臨床転帰

Early enzyme replacement therapy enables a successful hematopoietic stem cell transplantation in mucopolysaccharidosis type IH: Divergent clinical outcomes in two Japanese siblings

著者 (14件)： Yamazaki Narutoshi (Center for Postgraduate Education and Training, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan) ,  Kosuga Motomichi (Division of Medical Genetics, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan) ,  Kosuga Motomichi (Department of Clinical Laboratory Medicine, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan) ,  Kida Kazuhiro (Department of Clinical Laboratory Medicine, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan) ,  Takei Go (Department of Clinical Laboratory Medicine, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan) ,  Fukuhara Yasuyuki (Division of Medical Genetics, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan) ,  Matsumoto Hiroshi (Department of Pediatrics, Asahi General Hospital, Chiba, Japan) ,  Senda Masayoshi (Department of Pediatrics, Asahi General Hospital, Chiba, Japan) ,  Honda Akihito (Department of Pediatrics, Asahi General Hospital, Chiba, Japan) ,  Ishiguro Akira (Center for Postgraduate Education and Training, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan) ,  Koike Takashi (Department of Pediatrics, Tokai University School of Medicine, Isehara, Japan) ,  Yabe Hiromasa (Department of Pediatrics, Tokai University School of Medicine, Isehara, Japan) ,  Yabe Hiromasa (Department of Cell Transplantation and Regenerative Medicine, Tokai University School of Medicine, Isehara, Japan) ,  Okuyama Torayuki (Department of Clinical Laboratory Medicine, National Center for Child Health and Development, Tokyo, Japan)
資料名： Brain & Development  (Brain & Development)
巻： 41  号： 6  ページ： 546-550  発行年： 2019年06月 
JST資料番号： W0814A  ISSN： 0387-7604  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： ムコ多糖症タイプIH(MPSIH,Hurler症候群)は進行...

シソーラス用語： *ムコ多糖症 ,...
準シソーラス用語： *ムコ多糖症1H ,...

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著者キーワード (4件)： 造血幹細胞移植 ,  酵素補充療法 ,  ムコ多糖症I型Ih ,  中枢神経系の劣化

分類 (1件)： 先天性疾患・奇形の治療  (GD03030R)

タイトルに関連する用語 (10件)： 早期 ,  酵素補充療法 ,  ムコ多糖症 ,  タイプ ,  IH ,  造血幹細胞移植 ,  成功 ,  日本人 ,  同胞 ,  臨床転帰