ファブリー病治療用の細胞医薬

発明者： , , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (1件)：特許業務法人平木国際特許事務所
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-006781
公開番号（公開出願番号）：特開2019-122339
出願日： 2018年01月18日
公開日（公表日）： 2019年07月25日
要約：

【課題】ファブリー病治療に有用な細胞医薬の提供。【解決手段】配列番号4に示されるアミノ酸配列を基準として第171番目のセリンがグルタミン酸又はアスパラギン酸に置換され、かつ第174番目のアラニンがロイシン、バリン、又はイソロイシンに置換された、α-ガラクトシダーゼ(GLA)活性を有する改変型α-N-アセチルガラクトサミニダーゼ(NAGA)成熟タンパク質部分、及びそのN末端に連結した分泌シグナルペプチドからなるポリペプチドをコードする遺伝子を有する、幹細胞、並びに当該細胞又はその分化誘導細胞を含むファブリー病治療薬。【選択図】図1

請求項（抜粋）：

配列番号4に示されるアミノ酸配列を基準として第171番目のセリンがグルタミン酸又はアスパラギン酸に置換され、かつ第174番目のアラニンがロイシン、バリン、又はイソロイシンに置換された、α-ガラクトシダーゼ(GLA)活性を有する改変型α-N-アセチルガラクトサミニダーゼ(NAGA)成熟タンパク質部分、及びそのN末端に連結した分泌シグナルペプチドからなるポリペプチドをコードする遺伝子を有する、幹細胞。

IPC (12件)：

C12N 5/10 , A61P 43/00 , A61P 3/00 , A61P 9/00 , A61P 13/12 , A61P 17/00 , A61P 25/00 , A61P 1/00 , A61K 48/00 , A61K 38/47 , A61K 35/545 , C12N 5/071

FI (12件)：

C12N5/10 , A61P43/00 111 , A61P3/00 , A61P9/00 , A61P13/12 , A61P17/00 , A61P25/00 , A61P1/00 , A61K48/00 , A61K38/47 , A61K35/545 , C12N5/071

Fターム (35件)：

4B065AA90X , 4B065AB01 , 4B065AC20 , 4B065BA02 , 4B065CA44 , 4C084AA02 , 4C084AA13 , 4C084BA01 , 4C084BA08 , 4C084BA22 , 4C084BA23 , 4C084CA18 , 4C084CA53 , 4C084DC22 , 4C084ZA021 , 4C084ZA361 , 4C084ZA661 , 4C084ZA811 , 4C084ZA891 , 4C084ZC021 , 4C084ZC211 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BB48 , 4C087BB65 , 4C087CA12 , 4C087CA16 , 4C087CA44 , 4C087ZA02 , 4C087ZA36 , 4C087ZA66 , 4C087ZA81 , 4C087ZA89 , 4C087ZC02 , 4C087ZC21

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