特許

J-GLOBAL ID：201903013515943274

筋萎縮性側索硬化症および他の脊髄障害のための遺伝子治療

発明者： ジェイムズ・ドッジ ,  ラムヤ・シハブッディン ,  キャサリン・アール・オリオーダン
出願人/特許権者： ジェンザイム・コーポレーション
代理人 (2件)： 山尾 憲人 ,  冨田 憲史
公報種別：特許公報
出願番号（国際出願番号）：特願2018-071383
公開番号（公開出願番号）：特開2018-118995
特許番号：特許第6606215号
出願日： 2018年04月03日
公開日（公表日）： 2018年08月02日
請求項（抜粋）：

【請求項1】 対象における運動ニューロン障害治療用医薬組成物であって、治療用導入遺伝子を含む組換え神経栄養アデノ随伴ウイルス(AAV)ベクターを含み、少なくとも1つの脳室に投与後に、該組換え神経栄養アデノ随伴ウイルスベクターが脊髄に送達され、該導入遺伝子が治療有効量で発現され、発現した導入遺伝子産物が脊髄に送達され、該AAVベクターがAAV4ベクターであり、該導入遺伝子がIGF-1またはHIF1-アルファである、医薬組成物。

IPC (5件)：

A61K 35/76 ( 201 5.01) ,  A61K 48/00 ( 200 6.01) ,  A61P 25/02 ( 200 6.01) ,  A61P 25/28 ( 200 6.01) ,  C12N 15/864 ( 200 6.01)

FI (5件)：

A61K 35/76 ZMD ,  A61K 48/00 ZNA ,  A61P 25/02 ,  A61P 25/28 ,  C12N 15/864 100 Z

引用特許：

審査官引用 (1件)

• 血管再生促進剤
  公報種別：公開公報   出願番号：特願2001-365282   出願人：科学技術振興事業団, 阪中雅広, 橋本公二

引用文献：

審査官引用 (2件)

• Retrograde viral delivery of IGF-1 prolongs survival in a mouse ALS model
• Functional correction of CNS phenotypes in a lysosomal storage disease model using adeno-associated