Hunter症候群の遺伝子治療に使用されるベクタープラスミド、レンチウイルスベクターシステム、細胞、及び、細胞製剤

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出願人/特許権者：
代理人 (1件)：特許業務法人前田特許事務所
公報種別：公開公報
出願番号（国際出願番号）：特願2019-002674
公開番号（公開出願番号）：特開2019-122371
出願日： 2019年01月10日
公開日（公表日）： 2019年07月25日
要約：

【課題】中枢神経や骨へ効率的にIDS供給を行い、Hunter症候群の遺伝子治療を可能とする新規ベクタープラスミドを提供する。【解決手段】CMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-PGK-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミド、CMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-CD11b-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミド、及びCMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-MND-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミド。【選択図】図2

請求項（抜粋）：

CMV hybrid 5’LTR-Ψ-RRE-cPPT-PGK-IDS cDNA-WPREmut9-3’LTRからなるベクタープラスミドであって、配列番号1に記載の塩基配列を含むベクタープラスミド。

IPC (6件)：

C12N 15/867 , A61K 48/00 , A61K 35/76 , A61K 31/708 , A61P 43/00 , C12N 5/10

FI (6件)：

C12N15/867 Z , A61K48/00 , A61K35/76 , A61K31/7088 , A61P43/00 111 , C12N5/10

Fターム (23件)：

4B065AA93X , 4B065AB01 , 4B065BA02 , 4B065CA44 , 4C084AA13 , 4C084MA02 , 4C084NA05 , 4C084NA14 , 4C084ZC411 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA02 , 4C086MA04 , 4C086MA05 , 4C086NA14 , 4C086ZC41 , 4C087BB65 , 4C087BC83 , 4C087MA02 , 4C087NA14 , 4C087ZC41

引用文献：

審査官引用 (4件)

Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy Corrects Neuropathic Phenotype in Murine Model of Mucopolysacch
Neonatal Gene Therapy of MPS I Mice by Intravenous Injection of a Lentiviral Vector, Mol Ther, 2005,
レンチウイルスベクターを用いた造血幹細胞への遺伝子導入

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