ムコ多糖症II型(MPS-II)患者におけるイダルスルファターゼ療法の有効性と安全性に関する症例報告と臨床研究からのメタ分析の結果間の一致  稀な疾患におけるエビデンスに基づく医学のための新しいツール【JST・京大機械翻訳】

Sampayo-Cordero Miguel; Miguel-Huguet Bernat; Pardo-Mateos Almudena; Malfettone Andrea; Perez-Garcia Jose; Perez-Garcia Jose; Llombart-Cussac Antonio; Llombart-Cussac Antonio; Cortes Javier; Cortes Javier; Molto-Abad Marc; Munoz-Delgado Cecilia; Perez-Quintana Marta; Perez-Lopez Jordi

文献

J-GLOBAL ID：202002216230363132 整理番号：20A0028164

ムコ多糖症II型(MPS-II)患者におけるイダルスルファターゼ療法の有効性と安全性に関する症例報告と臨床研究からのメタ分析の結果間の一致稀な疾患におけるエビデンスに基づく医学のための新しいツール【JST・京大機械翻訳】

Agreement between results of meta-analyses from case reports and clinical studies, regarding efficacy and safety of idursulfase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type II (MPS-II). A new tool for evidence-based medicine in rare diseases

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著者 (14件)： , , , , , , , , , , , , ,
資料名：
巻： 14 号： 1 ページ： 1-11 発行年： 2019年
JST資料番号： U7532A ISSN： 1750-1172 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：原著論文発行国：イギリス (GBR) 言語：英語 (EN)

予備的な探索的研究は,症例報告の結果と粘膜多糖症I型(MPS-I)成人患者における臨床研究メタ分析の間の固い一致を示す。本研究の目的は,粘膜多糖症タイプII(MPS-II)を患う別の患者集団における以前の結果を確認することである。酵素補充療法(ERT)で治療したMPS-II患者について,4月2018年に発表された症例報告の系統的レビューとメタ分析を行った。本研究はPRISMAとMOOSEガイドライン(PROSPEROデータベースコードCRD4201803408)に従って報告された。評価された集団と結果は,MPS-II臨床研究のメタ分析で以前に分析されたものと同じであった。一次エンドポイントは,有効性転帰の改善を示す臨床症例の割合,またはERT開始後の安全性転帰における有害性ではなかった。標準化され,明確な結果を選択することにより,事例報告を集約するための限定的手順を提案した。異なる感度分析は,結果のロバスト性を評価することができた。著者らの症例報告における「許容可能な証拠群」と分類されたあらゆる結果は,臨床研究の上記メタ分析において「証拠の中程度の強度」として等級付けされている。両メタ分析の結果に対する感度,特異性および正陰性予測値は100%に達し,等価と考えられた。定性的にそれらを分析するよりもむしろ,症例報告の集計は,まれな疾患および個人化医学における結論を改善する可能性がある。さらに,事例報告のメタ分析における含まれた研究の出版バイアスと不均一性を評価するためのいくつかの方法を提案した。Copyright 2020 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

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先天性疾患・奇形一般 , 神経系の疾患

引用文献 (45件)：

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