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J-GLOBAL ID：202002219003817051   整理番号：20A1205705

骨髄不全,骨髄異形成症候群,および生殖系列GATA2変異の有無による急性骨髄性白血病の小児患者に対する骨髄破壊同種幹細胞移植の転帰の比較【JST・京大機械翻訳】

Comparison of Outcomes of Myeloablative Allogeneic Stem Cell Transplantation for Pediatric Patients with Bone Marrow Failure, Myelodysplastic Syndrome and Acute Myeloid Leukemia with and without Germline GATA2 Mutations

著者 (8件)： Hofmann Inga (Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, Boston, Massachusetts) ,  Hofmann Inga (Department of Pathology, Boston Children’s Hospital, Boston, Massachusetts) ,  Avagyan Serine (Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, Boston, Massachusetts) ,  Stetson Alyssa (Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, Boston, Massachusetts) ,  Guo Dongjing (Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, Boston, Massachusetts) ,  Al-Sayegh Hasan (Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, Boston, Massachusetts) ,  London Wendy B. (Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, Boston, Massachusetts) ,  Lehmann Leslie (Dana-Farber/Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center, Boston, Massachusetts)
資料名： Biology of Blood and Marrow Transplantation  (Biology of Blood and Marrow Transplantation)
巻： 26  号： 6  ページ： 1124-1130  発行年： 2020年 
JST資料番号： W1625A  ISSN： 1083-8791  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： GATA2における生殖系列突然変異は,骨髄不全(BMF),骨髄異形成症候群(MDS)および急性骨髄性白血病(AML)に対する遺伝的素因と関連する。造血幹細胞移植(HSCT)は唯一の治療法である。しかし,患者はそれらの基礎疾患生物学のために,移植関連毒性(TRT)と移植関連死亡率(TRM)に対するリスクが増加している可能性がある。生殖系列GATA2突然変異を伴うBMF/MDS/AMLを有する小児患者の遡及的症例対照研究を行い,生殖系列GATA2突然変異およびBMF/MDS(対照A)および急性白血病(対照B)のないランダムに選択した患者に対するHSCT結果を比較した。GATA2コホート(65%,51%)における5年全体および無病生存率は,対照A(58%,49%)およびB(45%,43%)コホートと類似していた。対照的に,5年無イベント生存率はGATA2コホートで有意に低かった(GATA2,A,Bでそれぞれ7%±6%,28%±10%,33%±8%)。特に,神経毒性は対照群よりGATA2患者において有意により頻繁に発生し,ポストHSCT血栓イベントはGATA2コホートのみで発生した。TRM,感染症または移植片対宿主疾患において,群間に差はなかった。GATA2患者に特異的な血栓性および神経学的イベントのより高い発生率は,さらなる研究を保証し,潜在的治療の可能性を有する。Copyright 2020 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 血栓症 ,  *骨髄 ,  死亡率 ,  突然変異 ,  感染症 ,  子供 ,  生存率 ,  母集団 ,  *骨髄異形成症候群 ,  移植片対宿主病 ,  *急性骨髄性白血病 ,  造血幹細胞移植 ,  症例対照研究
準シソーラス用語： *幹細胞移植 ,  *同種造血幹細胞移植 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (7件)： GATA2 ,  monomック症候群 ,  Emberger症候群 ,  骨髄不全 ,  異形成症候群 ,  幹細胞移植 ,  小児MDS

分類 (1件)： 血液の腫よう  (GK04000M)

タイトルに関連する用語 (11件)： 骨髄不全 ,  骨髄異形成症候群 ,  生殖系列 ,  GATA2 ,  変異 ,  急性骨髄性白血病 ,  小児患者 ,  骨髄 ,  破壊 ,  同種幹細胞移植 ,  転帰