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J-GLOBAL ID：202002222684015492   整理番号：20A1065714

輸血依存性βサラセミアの治療に関連する健康状態のユーティリティ【JST・京大機械翻訳】

Health state utilities associated with treatment for transfusion-dependent β-thalassemia

著者 (6件)： Matza Louis S. (Patient-Centered Research, Evidera, Bethesda, MD, USA) ,  Paramore L. Clark (bluebird bio, Cambridge, MA, USA) ,  Stewart Katie D. (Patient-Centered Research, Evidera, Bethesda, MD, USA) ,  Karn Hayley (Patient-Centered Research, Evidera, London, UK) ,  Jobanputra Minesh (bluebird bio, Cambridge, MA, USA) ,  Dietz Andrew C. (bluebird bio, Cambridge, MA, USA)
資料名： European Journal of Health Economics  (European Journal of Health Economics)
巻： 21  号： 3  ページ： 397-407  発行年： 2020年 
JST資料番号： W4343A  ISSN： 1618-7598  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： ドイツ (DEU)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 目的:輸血依存性β-サラセミア(TDT)は赤血球の産生に影響する遺伝的疾患である。従来の治療は,通常の赤血球輸血と鉄キレート化を含み,それは生活の質に実質的な影響を持っている。潜在的に治療可能であるが,同種造血幹細胞移植(allo-HSCT)は移植片対宿主病(GvHD)を含む合併症のリスクと関連する。新しい治療アプローチである遺伝子付加療法は,患者自身の遺伝的に修飾された造血幹細胞の自己移植を含む。本研究の目的は,TDTに対する治療アプローチに関連する有用性を評価することであった。【方法】英国における一般住民回答者は,時間トレードオフ面接において,8つの健康状態(臨床医,患者,および親入力によって開発された)を評価した。結果:合計207名の参加者がインタビューを完了した(49.8%の女性;平均年齢=43.2歳)。移植前健康状態に対する平均(SD)ユーティリティは,経口キレート化による0.73(0.25)と皮下キレート化による0.63(0.32)であった。移植年の平均有用性は,遺伝子追加療法で0.62(0.35),allo-HSCTで0.47(0.39),急性GvHDを伴うallo-HSCTで0.39(0.39)であった。移植後の有用性は,輸血に対して0.93(0.15),輸血減少に対して0.75(0.25),慢性GvHDに対して0.51(0.38)であった。急性および慢性GvHDは,有意差(急性=-0.09,p<0.0001;慢性=-0.42,p<0.0001)と関連していた。結論:有用性は,TDTに対する治療選択肢の間の論理的差異,および輸血とキレート化を含む進行中の治療よりも輸血非依存性に対する実質的に大きな有用性を伴い,予想されたパターンに従った。これらのユーティリティは,TDTに対する処理の価値を推定する費用効用モデルにおいて有用である可能性がある。Copyright The Author(s) 2019 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 鉄 ,  赤血球 ,  遺伝 ,  遺伝子 ,  *輸血 ,  キレート化 ,  造血幹細胞 ,  合併症 ,  移植片対宿主病 ,  造血幹細胞移植
準シソーラス用語： *β-サラセミア ,  幹細胞移植 ,  *健康状態 ,  臨床医 ,  同種造血幹細胞移植 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： ユーティリティ ,  輸血依存性βサラセミア ,  幹細胞移植 ,  時間トレードオフ

分類 (1件)： 血液疾患の治療一般  (GK05010E)

タイトルに関連する用語 (5件)： 輸血 ,  依存性 ,  βサラセミア ,  治療 ,  ユーティリティ