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J-GLOBAL ID：202002222977533814   整理番号：20A1015899

非劣性試験における不確実な制御グループ事象リスクの取り扱い:非劣性最前線と電力安定化変換【JST・京大機械翻訳】

Handling an uncertain control group event risk in non-inferiority trials: non-inferiority frontiers and the power-stabilising transformation

著者 (7件)： Quartagno Matteo (MRC Clinical Trials Unit, Institute of Clinical Trials and Methodology, University College London, London, UK) ,  Walker A. Sarah (MRC Clinical Trials Unit, Institute of Clinical Trials and Methodology, University College London, London, UK) ,  Babiker Abdel G. (MRC Clinical Trials Unit, Institute of Clinical Trials and Methodology, University College London, London, UK) ,  Turner Rebecca M. (MRC Clinical Trials Unit, Institute of Clinical Trials and Methodology, University College London, London, UK) ,  Parmar Mahesh K. B. (MRC Clinical Trials Unit, Institute of Clinical Trials and Methodology, University College London, London, UK) ,  Copas Andrew (MRC Clinical Trials Unit, Institute of Clinical Trials and Methodology, University College London, London, UK) ,  White Ian R. (MRC Clinical Trials Unit, Institute of Clinical Trials and Methodology, University College London, London, UK)
資料名： Trials (Web)  (Trials (Web))
巻： 21  号： 1  ページ： 1-12  発行年： 2020年 
JST資料番号： U7556A  ISSN： 1745-6215  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： イギリス (GBR)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 非劣性試験は,ケアの標準に対する二次的利点を有すると期待される新しい治療を評価するためにますます使用されているが,一次転帰に対しては同様の効果がある。二値一次結果による非劣性試験を設計するとき,非劣性マージン(例えばリスク比またはリスク差)に対する効果測度の選択は,サンプルサイズ計算に対して重要な影響を持つ。さらに,観測された制御イベントリスクが,仮定されたものと著しく異なるならば,試行は電力を急速に失うことができ,結果は解釈するのが困難になる。予想外の制御イベントリスクにより提起された問題を克服するために,非劣性試行を設計する新しい方法を提案した。著者らの提案は,制御イベントリスクの各可能な値に対して,最も適切でない非劣性マージンを定義する曲線である,「非劣性フロンティア」を特定するための臨床判断を用いる。既存の試験では,固定リスク比または固定リスク差により定義されるフロントタイザを暗黙的に使用する。著者らは,それらの限界を議論し,二値結果に対する電力安定化変換を用いて,臨床判断をより良く表す可能性のある固定されたアーシン差分フロンティアを提案した。著者らは,このフロンティアを用いて試験を設計する3つの方法を提案し,比較した。アルarcスケールでの試験,リスク差またはリスク比スケールに関する報告;そして,電力安定化フロンティアに従って制御イベントリスクを観察した後に,リスク差またはリスク比スケールに関するマージンを修正した。アルarcスケールに関する試験と報告は,臨床的に解釈することが困難な結果をもたらす。制御イベントリスクの小さな値に対して,リスク差スケールに関する試験は,電力安定化フロンティアのみから計算されたものよりもわずかに小さい公称の一つまたは非劣性のマージンよりも高いレベルで信頼区間を生成する。しかし,アークスケールでの作業は,一般的にリスク差スケールと比較してより大きなサンプルサイズを必要とする。したがって,リスク差スケールに関する作業は,より小さいサンプルサイズを必要とするので,制御イベントリスクを観察した後のマージンを修正することが望ましいかもしれない。しかし,このアプローチは,I型誤り率をわずかに拡大する傾向がある。その解決策は,試験のためにわずかに低い有意水準を使用することであるが,このことは電力を大幅に低減する。その代わりに,リスク比スケールで動作するとき,マージンの修正に基づく同じアプローチは,公称のもの以上の電力レベルに導き,制御下のタイプI誤差を維持する。電力安定化非劣性フロンティアを用いた非劣性試験を設計する著者らの提案した方法は,目標がリスク差スケールに関する結果を報告するために,より大きなサンプルサイズを必要とする唯一のコストで,制御イベントリスクの予期しない値に対してより弾力的である。Copyright 2020 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 測度 ,  *電力 ,  不確実性 ,  誤り率 ,  劣性
準シソーラス用語： *電力安定化 ,  *非劣性試験 ,  電力レベル , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (3件)： 非劣性 ,  回復力 ,  電力安定化変換

分類 (2件)： 血液・体液作用薬の臨床への応用  (GW14020X) ,  抗腫よう薬の臨床への応用  (GW16020L)

引用文献 (24件)：

• Curr Control Trials Cardiovasc Med; Noninferiority trials; SM Snapinn; 1; 2000; 19-21; 10.1186/CVM-1-1-019; citation_id=CR1
• BMJ Open; Non-inferiority trials: are they inferior? A systematic review of reporting in major medical journals; S Rehal, TP Morris, K Fielding; 6; 2016; e012594; 10.1136/bmjopen-2016-012594; citation_id=CR2
• Br J Clin Pharmacol; Defining the noninferiority margin and analysing noninferiority: An overview; TA Althunian, A Boer, RHH Groenwold; 83; 2017; 1636-1642; 10.1111/bcp.13280; citation_id=CR3
• Trials; Evaluation of a standardized treatment regimen of anti-tuberculosis drugs for patients with multi-drug-resistant tuberculosis (STREAM): study protocol for a randomized controlled trial; AJ Nunn, I Rusen, A Deun; 15; 2014; 353; 10.1186/1745-6215-15-353; citation_id=CR4
• Lancet; Doxycycline versus prednisolone as an initial treatment strategy for bullous pemphigoid: a pragmatic, non-inferiority, randomised controlled trial; HC Williams, F Wojnarowska, G Kirtschig; 389; 2017; 1630-1638; 10.1016/S0140-6736(17)30560-3; citation_id=CR5

タイトルに関連する用語 (7件)： 非劣性試験 ,  グループ ,  事象 ,  リスク ,  取り扱い ,  劣性 ,  電力安定化