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J-GLOBAL ID：202002232143021550   整理番号：20A0296636

先天性代謝異常の治療のためのエピジェネティクスの活用【JST・京大機械翻訳】

Exploiting epigenetics for the treatment of inborn errors of metabolism

著者 (3件)： Rutten Martijn G. S. (Department of Pediatrics, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, The Netherlands) ,  Rots Marianne G. (Department of Pathology and Medical Biology, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, The Netherlands) ,  Oosterveer Maaike H. (Department of Pediatrics, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, The Netherlands)
資料名： Journal of Inherited Metabolic Disease  (Journal of Inherited Metabolic Disease)
巻： 43  号： 1  ページ： 63-70  発行年： 2020年 
JST資料番号： T0139A  ISSN： 0141-8955  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 遺伝子治療は,主な遺伝的欠損を永久的に補償することを目的として,先天性代謝異常(IEMs)の最適治療として現在考えられている。しかしながら,宿主生物のDNAが正確な位置で編集されるCRISPR-Cas9のような新興の遺伝子編集アプローチは,治療的可能性を上回る可能性がある。遺伝子編集戦略は,実際の遺伝的突然変異を修正することを目的とし,一方,従来の補償遺伝子療法に関連する問題を回避することを目的としている。このような戦略は,遺伝的欠損に二次的に起こる遺伝子発現変化を正規化するためにも再構成できる。さらに,IEMsの遺伝的原因の他に,それらの臨床表現型が後成的変化と関連することがますます認識されている。エピジェネティックな変化は主に可逆的であるので,これはIEM患者の治療のための新しい機会を提供する可能性がある。ここでは,最終的にIEMs処理におけるepiティクスの有望性を概観した。著者らは,遺伝子と後成的編集の概念,およびIEMsの治療のための現在と来るべき遺伝子ベースの治療の利点と欠点を議論する。Copyright 2020 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝子 ,  正規化 ,  編集 ,  DNA【核酸】 ,  再構成 ,  代謝性疾患 ,  *エピジェネティクス ,  遺伝 ,  突然変異 ,  遺伝子療法 ,  遺伝子発現 ,  *先天性代謝異常
準シソーラス用語： 遺伝子編集 ,  Cas9 ,  CRISPR配列 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： DNAメチル化 ,  (EPI)ゲノム編集 ,  遺伝子補正 ,  ヒストン修飾 ,  遺伝性代謝疾患 ,  治療開発

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  遺伝子発現  (EC02040Q)

タイトルに関連する用語 (4件)： 先天性代謝異常 ,  治療 ,  エピジェネティクス ,  活用