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J-GLOBAL ID：202002241157516141   整理番号：20A0783614

脆弱X関連振戦/運動失調症候群におけるプラセボ反応【JST・京大機械翻訳】

Placebo Response in Fragile X-associated Tremor/Ataxia Syndrome

著者 (7件)： Hill Emily J. (Department of Neurology, Baylor College of Medicine, Houston, Texas, USA) ,  Goetz Christopher G. (Department of Neurological Sciences, Rush University Medical Center, Chicago, Illinois, USA) ,  Stebbins Glenn T. (Department of Neurological Sciences, Rush University Medical Center, Chicago, Illinois, USA) ,  Hagerman Randi (University of California Davis Medical Investigation of Neurodevelopmental Disorders (MIND) Institute, Sacramento, California, USA) ,  Hagerman Randi (Department of Pediatrics, University of California Davis Medical Center, Sacramento, California, USA) ,  Ouyang Bichun (Department of Neurological Sciences, Rush University Medical Center, Chicago, Illinois, USA) ,  Hall Deborah A. (Department of Neurological Sciences, Rush University Medical Center, Chicago, Illinois, USA)
資料名： Movement Disorders Clinical Practice  (Movement Disorders Clinical Practice)
巻： 7  号： 3  ページ： 298-302  発行年： 2020年 
JST資料番号： W2690A  ISSN： 2330-1619  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 背景:脆弱性X関連振戦/運動失調症候群(FXTAS)は,脆弱X精神遅滞1(FMR1)遺伝子におけるCGGリピート拡張前突然変異(55~200反復)のキャリアにおける意図振戦,小脳運動失調,および実行機能不全により特徴付けられる神経変性疾患である。FXTASにおける不十分な洞察の報告があると,FXTAS患者はプラセボ反応を示す可能性が低いと仮定した。【目的】:FXTASにおける最初の無作為化比較試験からプラセボ反応を分析し,1年のメマンチン治療後の認知および運動結果を評価した。【方法】FXTASにおける最初の無作為化比較試験のプラセボ腕からのデータを分析した。2つの複写結果があった。Parkinson病における研究に基づいて,プラセボ応答者は,少なくとも50%の改善を有する個人と定義された。20%と30%の改善は,他の運動障害におけるプラセボ反応の示唆された大きさに基づく二次カットオフ値として役立った。【結果】プラセボ群における合計36人の参加者は,ベースラインおよび追跡調査評価を完了した。平均年齢は66±7歳で,60%は男性であった。平均CGGリピートサイズは86±18であった。合計19名の参加者がステージ3の疾患を有していた。1人の患者だけが,両方の複写結果において50%の改善を示した。30%と20%の改善において,2名と3名の患者が,それぞれ,プラセボ反応を示していた。結論:FXTAS患者は,無作為化比較試験でプラセボ反応の低い率を示した。ベースライン洞察とプラセボ応答性の間の関係に関するさらなる研究は,FXTASと認知障害を示す他の疾患に適用できる。Copyright 2020 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝子 ,  *振戦 ,  基準線 ,  小脳 ,  精神遅滞 ,  男性 ,  *偽薬 ,  追跡調査 ,  突然変異 ,  *運動失調 ,  ランダム化比較試験 ,  運動障害 ,  Parkinson病 ,  応答特性 ,  脂環式化合物 ,  架橋化合物 ,  第一アミン

著者キーワード (5件)： 運動失調 ,  脆弱X ,  FXTAS ,  プラセボ効果 ,  プラセボ

分類 (1件)： 先天性疾患・奇形一般  (GD03010V)

物質索引 (1件)： メマンチン

タイトルに関連する用語 (5件)： 脆弱 ,  振戦 ,  運動失調 ,  症候群 ,  プラセボ