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J-GLOBAL ID：202002246396501530   整理番号：20A1892178

神経筋チャネル症に対する治療アップデート【JST・京大機械翻訳】

Treatment Updates for Neuromuscular Channelopathies

著者 (5件)： Jitpimolmard Nantaporn (Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases, UCL Queen Square Institute of Neurology, UCL, London, UK) ,  Jitpimolmard Nantaporn (Rehabilitation Medicine Department, Faculty of Medicine, Khon Kaen University, Khon Kaen, Thailand) ,  Matthews Emma (Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases, UCL Queen Square Institute of Neurology, UCL, London, UK) ,  Matthews Emma (Atkinson-Morley Neuromuscular Centre, St George’s University Hospitals Foundation Trust, London, UK) ,  Fialho Doreen (Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases, UCL Queen Square Institute of Neurology, UCL, London, UK)
資料名： Current Treatment Options in Neurology  (Current Treatment Options in Neurology)
巻： 22  号： 10  ページ： 34  発行年： 2020年 
JST資料番号： W4273A  ISSN： 1534-3138  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： ドイツ (DEU)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 目的:本レビューの目的は,非ジストロフィー筋緊張症と周期的麻痺を含む原発性筋チャンネル障害の現在と今後の治療選択肢をレビューすることである。最近の知見:ミオトニアの治療におけるメキシレチンの有効性は,現在,2つのランダム化プラセボ対照試験によって支持され,その1つは,新規凝集n-of-1設計を利用した。これは,オーファン薬物状態を介した薬物の認可をもたらした。また,メキシレチンは,集中的なモニタリングの必要性なしで,この患者群で忍容性が高く安全であるという良好な証拠がある。代替抗筋緊張性治療選択肢の範囲には,ラモトリギン,カルバマゼピンおよびラノラジンが,多様な証拠塩基が存在する。in vitro研究は,フレカイニドの使用のような変異特異的治療法の時代を開いた特定の遺伝子型を有するいくつかの薬物の治療失敗の理由への洞察を示した。周期的麻痺において,可逆的浮腫と不可逆的脂肪置換を区別するMRIの能力は,薬理学的治療をガイドし,評価するためのますます有用なツールになる。残念なことに,低カリウム血症周期的麻痺動物モデルにおけるブメタニドの著しい効果は,ヒトにおける最近のパイロット研究で再現されなかった。要約:骨格筋チャンネル症の治療は,薬理学的介入と共に食事とライフスタイルのアドバイスを組み合わせる。これらの条件の希少性は臨床研究の障壁として残っているが,メキシレチンの凝集n-of-1試験の例は,革新的試験設計がこれらのハードルを克服できることを示した。低カリウム血症の周期的麻痺に対するミオトニアまたはブメタンドに対するサフィンアミド,ルズルおよびマグネシウムのような前臨床実験で有望な特徴を有することが示されている薬剤の有効性を試験する更なる研究が必要である。Copyright The Author(s) 2020 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 凝集 ,  マグネシウム ,  遺伝子型 ,  偽薬 ,  骨格筋 ,  ヒト ,  浮腫 ,  ライフスタイル ,  薬物療法 ,  *麻痺性疾患 ,  薬理学 ,  in vitro実験 ,  忍容性 ,  窒素複素環化合物 ,  芳香族カルボン酸 ,  有機フッ素化合物 ,  カルボアミド ,  フェノールエーテル ,  ウレア化合物 ,  芳香族縮合化合物

著者キーワード (6件)： 筋緊張症 ,  ナトリウムチャンネル筋緊張症 ,  Paramyotonia congenita ,  周期性四肢麻痺 ,  Andersen-Tawil症候群 ,  チャネル症

分類 (2件)： 神経系の疾患  (GN03000O) ,  神経系疾患の薬物療法  (GN05020Y)

物質索引 (2件)： フレカイニド ,  カルバマゼピン

タイトルに関連する用語 (4件)： 神経筋 ,  チャネル ,  治療 ,  アップデート