文献

J-GLOBAL ID：202002249577330067   整理番号：20A2364956

日本における遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス患者の特性とTafamidisメグルミンの安全性の評価:全症例市販後調査の中間分析【JST・京大機械翻訳】

Characteristics of Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis and an Evaluation of the Safety of Tafamidis Meglumine in Japan: An Interim Analysis of an All-case Postmarketing Surveillance

著者 (8件)： Ishii Tomonori (Pfizer Pharmaceuticals KK, Tokyo, Japan) ,  Hirano Yoko (Pfizer Pharmaceuticals KK, Tokyo, Japan) ,  Matsumoto Noriko (Pfizer R&D Japan GK, Tokyo, Japan) ,  Takata Ami (Pfizer R&D Japan GK, Tokyo, Japan) ,  Sekijima Yoshiki (Department of Medicine (Neurology and Rheumatology), Shinshu University School of Medicine, Nagano, Japan) ,  Ueda Mitsuharu (Department of Neurology, Graduate School of Medical Sciences, Kumamoto University, Kumamoto, Japan) ,  Ando Yukio (Department of Neurology, Graduate School of Medical Sciences, Kumamoto University, Kumamoto, Japan) ,  Ando Yukio (Department of Pharmacy, Nagasaki International University, Nagasaki, Japan)
資料名： Clinical Therapeutics  (Clinical Therapeutics)
巻： 42  号： 9  ページ： 1728-1737.e6  発行年： 2020年 
JST資料番号： A1157A  ISSN： 0149-2918  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 全症例,単一腕,観察,市販後監視は,日本におけるトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーとも呼ばれる,末梢性多発ニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン(ATTRv)アミロイドーシス患者におけるタファミジスの安全性を評価するために進行中である。この予備的報告において,中間分析(データカットオフ日,5月15日,2018年)からの結果を提示した。患者を登録し,ルーチン臨床診療(観察期間,156週)でタファミドスメグルミン20mg/dで治療した。患者の人口統計学的および臨床的特徴および有害薬物反応(ADRs)に関するデータを,症例報告型を用いて捉えた。219人の患者(平均年齢59.7歳;疾患発症年齢≧50歳,61.2%;平均治療期間,95.5週),143(65.3%)は男性で,126人(57.5%)はATTRvアミロイドーシスの家族歴があり,149人(68.0%)は非流行地域から発生した。最も一般的なADRsは下痢(1.4%)と血尿(0.9%)であった。6つの重篤なADRs(肺炎,菌血症,悪性黒色腫,膵臓癌,血尿,および遺伝性神経障害性アミロイドーシス[原発性疾患増悪])を報告した。死亡に至るADRsは記録されなかった。この中間分析は,ATTRvアミロイドーシスの日本人患者219人からの包括的,全国的疫学データを成功裏に提供した。タファミドの安全プロファイルは,以前の研究から得られたものと大きく一致した。今日まで,新しい安全懸念は同定されなかった。この中間分析で示されたデータは,研究の完了後に変化を受け,研究を通してタファミドスの安全性と有効性を評価することを継続する。ClinicalTrials.gov識別子:NCT02146378。Copyright 2020 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *遺伝 ,  下痢 ,  肺炎 ,  男性 ,  菌血症 ,  疫学 ,  有効性 ,  悪性黒色腫 ,  血尿 ,  *アミロイドーシス ,  膵臓腫瘍 ,  症例報告 ,  医薬品市販後調査 ,  プレアルブミン
準シソーラス用語： 臨床的特徴 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 疫学 ,  遺伝性トランスチレチンアミロイドーシス ,  日本 ,  市販後調査 ,  安全 ,  タフアミジス

分類 (2件)： 先天性疾患・奇形の治療  (GD03030R) ,  神経系疾患の薬物療法  (GN05020Y)

タイトルに関連する用語 (9件)： 日本 ,  遺伝 ,  患者 ,  メグルミン ,  安全性 ,  評価 ,  症例 ,  市販後調査 ,  分析