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J-GLOBAL ID：202002258032392968   整理番号：20A1097330

脳室内経路を介したオーバーハング二本鎖オリゴヌクレオチドによるマウス脳における高効率遺伝子サイレンシング【JST・京大機械翻訳】

Highly efficient gene silencing in mouse brain by overhanging-duplex oligonucleotides via intraventricular route

著者 (11件)： Lei Mon Su Su (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Yoshioka Kotaro (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Jia Chunyan (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Kunieda Taiki (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Asami Yutaro (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Yoshida-Tanaka Kie (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Piao Wenying (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Kuwahara Hiroya (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Nishina Kazutaka (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Nagata Tetsuya (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan) ,  Yokota Takanori (Department of Neurology and Neurological Science, Graduate School of Medical and Dental Sciences and Center for Brain Integration Research, Tokyo Medical and Dental University (TMDU), Japan)
資料名： FEBS Letters  (FEBS Letters)
巻： 594  号： 9  ページ： 1413-1423  発行年： 2020年 
JST資料番号： D0575A  ISSN： 0014-5793  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： アメリカ合衆国 (USA)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Gapmer型アンチセンスオリゴヌクレオチドは中枢神経系疾患の治療のためにまだ承認されていないが,立体ブロック型アンチセンスオリゴヌクレオチドは臨床使用のために良く開発されている。ここでは,親ガマとその拡張相補RNAから成る新しいタイプの二本鎖オリゴヌクレオチド,オーバーハング-二本鎖オリゴヌクレオチドを特性化した。脳室内注入により,オーバー懸垂オリゴヌクレオチドは,親の一本鎖ガマよりマウス脳へのより効率的なデリバリーにより,より大きなサイレンシング能を示す。構造活性相関分析により,効力増強はホスホロチオエート骨格を有する13量体またはそれ以上の過剰懸垂オリゴヌクレオチドを必要とすることを明らかにした。過剰懸垂オリゴヌクレオチドは,中枢神経系における遺伝子調節のための治療用オリゴヌクレオチドの新しいプラットフォームを提供する。Copyright 2020 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 構造活性相関 ,  中枢神経系 ,  懸垂 ,  *オリゴヌクレオチド ,  遺伝的調節 ,  脳内投与 ,  キャラクタリゼーション ,  中枢神経系疾患 ,  *遺伝子サイレンシング
準シソーラス用語： アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  cRNA ,  高効率 ,  *オーバハング , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (4件)： アンチセンスオリゴヌクレオチド ,  中枢神経系 ,  脳室内注入 ,  オーバーハング二本鎖オリゴヌクレオチド

分類 (5件)： 生物学的機能  (EB03040U) ,  細胞生理一般  (EF02010S) ,  遺伝子発現  (EC02040Q) ,  中枢神経系  (EJ12030F) ,  動物生理一般  (EJ02010E)

タイトルに関連する用語 (8件)： 脳室 ,  経路 ,  オーバーハング ,  オリゴヌクレオチド ,  マウス ,  脳 ,  高効率 ,  遺伝子サイレンシング