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J-GLOBAL ID：202002260478070870   整理番号：20A1125333

CRISPR/Cas9仲介in vivo遺伝子編集におけるオフターゲット効果の緩和【JST・京大機械翻訳】

Mitigating off-target effects in CRISPR/Cas9-mediated in vivo gene editing

著者 (6件)： Han Hua Alexander (Disease Modeling and Therapeutics Laboratory, A*STAR Institute of Molecular and Cell Biology, 61 Biopolis Drive Proteos, Singapore, Singapore) ,  Pang Jeremy Kah Sheng (Disease Modeling and Therapeutics Laboratory, A*STAR Institute of Molecular and Cell Biology, 61 Biopolis Drive Proteos, Singapore, Singapore) ,  Pang Jeremy Kah Sheng (Department of Biological Sciences, National University of Singapore, Singapore, Singapore) ,  Soh Boon-Seng (Disease Modeling and Therapeutics Laboratory, A*STAR Institute of Molecular and Cell Biology, 61 Biopolis Drive Proteos, Singapore, Singapore) ,  Soh Boon-Seng (Department of Biological Sciences, National University of Singapore, Singapore, Singapore) ,  Soh Boon-Seng (Key Laboratory for Major Obstetric Disease of Guangdong Province, The Third Affliated Hospital of Guangzhou Medical University, Guangzhou, China)
資料名： Journal of Molecular Medicine  (Journal of Molecular Medicine)
巻： 98  号： 5  ページ： 615-632  発行年： 2020年 
JST資料番号： E0565C  ISSN： 0946-2716  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： ドイツ (DEU)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： ゲノム編集技術の急速な進歩は,医学の分野で新しい可能性を開いた。CRISPR/Cas9システムのようなヌクレアーゼに基づく技術は,以前に困難であった遺伝的にリンクした疾患を標的とするために現在使用されている。CRISPR/Cas9遺伝子編集アプローチは,その現代編集システムに対するいくつかの利点,特にコンポーネント設計の容易さ,実装および多重ゲノム編集のオプションにおいて,いくつかの利点を有している。初期相臨床試験からの結果は奨励されているが,これらの試験に募集された小患者集団は,CRISPR/Cas9療法の安全性に関する決定的評価を妨げている。潜在的な安全性の懸念は,非標的遺伝子座における意図的でないDNA修飾をもたらす可能性があるCRISPR/Cas9系における忠実度の欠如を含んでいる。本レビューでは,in vitroおよび前臨床モデルにおけるオフターゲット効果を緩和することができるCRISPR/Cas9成分への修飾および患者集団における遺伝子治療に対するその転移性に焦点を当てた。Copyright The Author(s) 2020 Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： DNA【核酸】 ,  *遺伝 ,  ヌクレアーゼ ,  多重化 ,  臨床試験 ,  遺伝子療法 ,  in vitro実験
準シソーラス用語： 転移性 ,  *Cas9 ,  ゲノムエディティング ,  *オフターゲット効果 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： CRISPR/Cas9 ,  in vivo ,  遺伝子治療 ,  オフターゲット効果 ,  臨床試験

分類 (1件)： 遺伝子操作  (EC02050B)

タイトルに関連する用語 (6件)： CRISPR ,  Cas9 ,  仲介 ,  遺伝子編集 ,  オフターゲット効果 ,  緩和