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J-GLOBAL ID：202002264502889767   整理番号：20A2652165

希少小児神経疾患のためのオーファン薬設計における動物モデルの翻訳価値【JST・京大機械翻訳】

The translational value of animal models in orphan medicines designations for rare paediatric neurological diseases

著者 (3件)： Duarte Dinah M. (INFARMED, Lisboa, Portugal) ,  Beatriz da Silva Lima Maria (Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmacia, Lisbon, Portugal) ,  Sepodes Bruno (Universidade de Lisboa, Faculdade de Farmacia, Lisbon, Portugal)
資料名： Regulatory Toxicology and Pharmacology  (Regulatory Toxicology and Pharmacology)
巻： 118  ページ： Null  発行年： 2020年 
JST資料番号： T0249A  ISSN： 0273-2300  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 希少疾患は,大部分が限られているか,または治療選択肢がなく,また,大きな数も子供に影響するので,かなり満たされていない必要性を特徴とする。ヒト疾患の分子病理学の知識に基づく適切な動物モデルは,希少神経疾患に対するオーファン医薬品の開発中のオーファンデザインの医学的可能性を支持する重要な要素である。この観察,後向き研究は,希少および小児の神経学的疾患群に対するEU(2001年-2012年)におけるオーファンデザインの医療的可能性を支持するデータの臨床または非臨床的性質を検討することを目的にした。30病のサンプルから,70%は小児発症で稀であり,37%はオーファンデザインを承認した。非臨床データの使用は,医療の合理性を支持するための臨床データ(65%対35%,p=0.013)より有意に高かった。非臨床データのみに基づくオーファンデザインによる疾患の例も議論される:Aicardi-Goutieres症候群とCentro核ミオパシー動物疾患モデル,医薬品の医療可能性を支持するのに潜在的に使用される。疾患関連エンドポイントを評価する非臨床的適切なモデルは,治療選択肢の研究および効果的な開発を加速するため,小児および稀な神経学的領域における動物モデルの翻訳値の増加に寄与する可能性がある。Copyright 2020 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *神経系疾患 ,  子供 ,  筋疾患 ,  病態モデル
準シソーラス用語： 希少疾患 ,  後向き研究 ,  *動物モデル ,  神経学 ,  エンドポイント , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： 動物モデル ,  まれな小児疾患 ,  オーファンドラッグの指定 ,  神経疾患 ,  Aicardi-Goutieres症候群 ,  中心核ミオパチー

分類 (1件)： 神経系の疾患  (GN03000O)

タイトルに関連する用語 (6件)： 小児神経疾患 ,  設計 ,  動物 ,  モデル ,  翻訳 ,  価値