文献

J-GLOBAL ID：202002277531775286   整理番号：20A1106394

オープンアーム比較による多施設無作為化プラセボ対照二重盲検第3相試験はAlport症候群の小児におけるラミプリルによる腎臓保護療法の安全性と有効性を示す【JST・京大機械翻訳】

A multicenter, randomized, placebo-controlled, double-blind phase 3 trial with open-arm comparison indicates safety and efficacy of nephroprotective therapy with ramipril in children with Alport’s syndrome

著者 (22件)： Gross Oliver (Clinic for Nephrology and Rheumatology, University Medical Center Gottingen, Gottingen, Germany) ,  Tonshoff Burkhard (Department of Pediatrics I, University Children’s Hospital Heidelberg, Heidelberg, Germany) ,  Weber Lutz T. (Pediatric Nephrology, Children`s and Adolescents` Hospital, University of Cologne, Faculty of Medicine and University Hospital Cologne, Cologne, Germany) ,  Pape Lars (Department of Pediatric Kidney, Liver and Metabolic Diseases, Hannover Medical School, Hannover, Germany) ,  Latta Kay (Clementine Kinderhospital Frankfurt, Frankfurt, Germany) ,  Fehrenbach Henry (Pediatric Nephrology, Children’s Hospital, Memmingen, Germany) ,  Lange-Sperandio Baerbel (Dr. v. Hauner Children‘s Hospital, Ludwig Maximilians University, Munich, Germany) ,  Zappel Hildegard (Clinic of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Medical Center Gottingen, Gottingen, Germany) ,  Hoyer Peter (Pediatric Nephrology, Pediatrics II, University of Duisburg-Essen, Essen, Germany) ,  Staude Hagen (Pediatric Nephrology, University Children’s Hospital Rostock, Rostock, Germany) ,  Konig Sabine (University Children’s Hospital Muenster, Muenster, Germany) ,  John Ulrike (Division of Pediatric Nephrology, University Children’s Hospital, Jena, Germany) ,  Gellermann Jutta (Pediatric Nephrology, Charite Children’s Hospital, Berlin, Germany) ,  Hoppe Bernd (Division of Pediatric Nephrology, Department of Pediatrics, University of Bonn, Bonn, Germany) ,  Galiano Matthias (Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, University Hospital, Friedrich-Alexander-University Erlangen, Erlangen, Germany) ,  Hoecker Britta (Department of Pediatrics I, University Children’s Hospital Heidelberg, Heidelberg, Germany) ,  Ehren Rasmus (Pediatric Nephrology, Children`s and Adolescents` Hospital, University of Cologne, Faculty of Medicine and University Hospital Cologne, Cologne, Germany) ,  Lerch Christian (Department of Pediatric Kidney, Liver and Metabolic Diseases, Hannover Medical School, Hannover, Germany) ,  Kashtan Clifford E. (Department of Pediatrics, Division of Nephrology, University of Minnesota Medical School, Minneapolis, Minnesota, USA) ,  Harden Markus (Department of Medical Statistics, University Medical Center Gottingen, Gottingen, Germany) ,  Boeckhaus Jan (Clinic for Nephrology and Rheumatology, University Medical Center Gottingen, Gottingen, Germany) ,  Friede Tim (Department of Medical Statistics, University Medical Center Gottingen, Gottingen, Germany)
資料名： Kidney International  (Kidney International)
巻： 97  号： 6  ページ： 1275-1286  発行年： 2020年 
JST資料番号： E0559B  ISSN： 0085-2538  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： Alport症候群の小児は,早期に腎不全を発症する。予防的腎保護療法の安全性と有効性は不明であるので,著者らは,これらのパラメータを決定するために,3~6年の追跡調査のために,ラミプリルを有する小児患者の14のドイツサイトにおいて無作為化プラセボ対照二重盲検試験を実施した。前処理された子供と両親が再使用されたそれらはオープンアームコントロールとなり,未処理の子供からの前向きな実世界のデータと比較された。共一次エンドポイントは安全性(有害薬物反応)と有効性(進行までの時間)であった。66人の乏症候性小児のうち,22人が無作為化され,44人がオープンアーム比較を結合した。ラミプリル療法は,安全性の問題を示さなかった(ラミプリルに関する合計216.4人の患者-年,有害事象率-比率1.00;95%信頼区間0.66-1.53)。有意ではなかったが,ラミプリル療法は有効であった。無作為化した腕では,Ramiprilはほとんど半分(ハザード比0.51(0.12~2.20))により疾患進行のリスクを低下させ,アルブミン尿症進行の勾配と糸球体濾過の低下を減少させた。調整された分析において,有効性の指標は,未治療の小児と比較して,参加者の治療されたオープンラベルからの前向きデータによって支持された。その中で,ラミプリルは,ほぼ半分(0.53(0.22-1.29))による進行を再び減少させるように思われた。これらの結果をBayes証拠合成による無作為化データに組み込むことにより,Hazard比0.52(0.19~1.39)のより正確な推定が得られた。したがって,著者らの研究は,治療の初期の開始の安全性を示して,多くの年によって遅い腎不全への希望を支持して,先制的治療の価値を強調した。したがって,小児および若年成人における糸球体血尿のスクリーニングプログラムは,Alport関連遺伝子変異体に対する遺伝学的試験の包含から利益を得ることができた。Copyright 2020 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 遺伝子 ,  *偽薬 ,  糸球体 ,  *二重盲検法 ,  子供 ,  *アーム ,  スクリーニング ,  腎不全 ,  *第三相試験 ,  慢性腎臓病 ,  アミノ酸 ,  脂環式化合物 ,  窒素複素環化合物 ,  芳香族化合物 ,  カルボアミド ,  カルボン酸エステル ,  第二アミン
準シソーラス用語： アルブミン尿 ,  疾患進行 ,  エンドポイント ,  有害事象 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (6件)： ACE阻害剤 ,  アルブミン尿 ,  アルポート症候群 ,  慢性腎臓病 ,  小児腎臓病学 ,  レニン-アンギオテンシン系

分類 (2件)： 糖質代謝作用薬の臨床への応用  (GW13030B) ,  代謝異常・栄養性疾患の治療  (GD05030F)

物質索引 (1件)： ラミプリル

タイトルに関連する用語 (12件)： 施設 ,  プラセボ ,  対照 ,  二重盲検 ,  第3相試験 ,  Alport症候群 ,  小児 ,  ラミプリル ,  腎臓保護 ,  療法 ,  安全性 ,  有効性