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J-GLOBAL ID：202002284481851290   整理番号：20A0576805

ミトコンドリア遺伝子治療に適した物理化学的性質を持つトリフェニルホスホニウム-ポリプレックスを選択するための実験計画【JST・京大機械翻訳】

Design of experiments to select triphenylphosphonium-polyplexes with suitable physicochemical properties for mitochondrial gene therapy

著者 (7件)： Sousa Angela (CICS-UBI - Health Sciences Research Centre, University of Beira Interior, Av. Infante D. Henrique, 6200-506 Covilha, Portugal) ,  Faria Ruben (CICS-UBI - Health Sciences Research Centre, University of Beira Interior, Av. Infante D. Henrique, 6200-506 Covilha, Portugal) ,  Albuquerque Tania (CICS-UBI - Health Sciences Research Centre, University of Beira Interior, Av. Infante D. Henrique, 6200-506 Covilha, Portugal) ,  Bhatt Himanshu (Department of Pharmacy, Birla Institute of Technology and Science-Pilani, Hyderabad Campus, Telangana, India) ,  Biswas Swati (Department of Pharmacy, Birla Institute of Technology and Science-Pilani, Hyderabad Campus, Telangana, India) ,  Queiroz Joao A. (CICS-UBI - Health Sciences Research Centre, University of Beira Interior, Av. Infante D. Henrique, 6200-506 Covilha, Portugal) ,  Costa Diana (CICS-UBI - Health Sciences Research Centre, University of Beira Interior, Av. Infante D. Henrique, 6200-506 Covilha, Portugal)
資料名： Journal of Molecular Liquids  (Journal of Molecular Liquids)
巻： 302  ページ： Null  発行年： 2020年 
JST資料番号： B0924A  ISSN： 0167-7322  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： ミトコンドリア遺伝子治療は,ミトコンドリアDNA突然変異から生じるミトコンドリア病に対する有望なツールおよび革命的アプローチとして見られる。実行可能で適切なミトコンドリア標的ベクターの概念は,この治療を臨床的に実行可能にするために必須である。この目的を達成するために,異なる分子量ポリエチレンイミン(PEI)をミトコンドリア向性剤トリフェニルホスホニウム(TPP)と共役させ,このポリカチオンとND1(ミトコンドリアコードNADHデヒドロゲナーゼ1蛋白質)プラスミドDNAとの相互作用をナノメータ複合体の形成のために調べた。迅速に,容易に,そしてコストを低減するために,最も適切な遺伝子配送ベクトルを見つけ出すために,実験(DoE)ツールの設計を探究した。各分子量PEIデリバリー系について,リン酸基対リン酸基比(N/P)とpDNA体積をDoE入力として選択し,pDNA錯化能(CC),表面電荷及びポリプレックスサイズをDoE出力と考えた。本研究は,入力のpDNA体積が低い高いN/P比の組合せが,pDNA CCの出力最大化と粒子サイズの正の表面電荷と出力最小化後の最適キャリアの定式化に好都合であることを明らかにした。さらに,N/P比はPEI分子量と共にND1ベースpDNAを凝縮する能力に大きく影響することを示した。本研究は,ミトコンドリア遺伝子治療に向けたさらなる研究のための最も便利な物理化学的性質を有する遺伝子デリバリーベクターの選択を可能にする。Copyright 2020 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 複合体 ,  表面電荷 ,  相互作用 ,  ベクトル ,  突然変異 ,  ベクター ,  *ミトコンドリア ,  タンパク質 ,  分子量 ,  定式化 ,  錯体生成 ,  *ミトコンドリア遺伝子 ,  共役 ,  *遺伝子
準シソーラス用語： ポリカチオン , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (1件)： 対流・放射熱伝達  (PA02030K)

タイトルに関連する用語 (6件)： ミトコンドリア ,  遺伝子治療 ,  物理化学的性質 ,  トリフェニルホスホニウム ,  ポリプレックス ,  実験計画