白血球へのRNA送達のための脂質ナノ粒子のコンビナトリアルライブラリー【JST・京大機械翻訳】

Ramishetti Srinivas; Ramishetti Srinivas; Ramishetti Srinivas; Hazan-Halevy Inbal; Hazan-Halevy Inbal; Hazan-Halevy Inbal; Palakuri Ramesh; Palakuri Ramesh; Palakuri Ramesh; Chatterjee Sushmita; Chatterjee Sushmita; Chatterjee Sushmita; Naidu Gonna Somu; Naidu Gonna Somu; Naidu Gonna Somu; Dammes Niels; Dammes Niels; Dammes Niels; Freilich Inbar; Kolik Shmuel Luba; Danino Dganit; Peer Dan; Peer Dan; Peer Dan

文献

J-GLOBAL ID：202002288254288076 整理番号：20A0775352

白血球へのRNA送達のための脂質ナノ粒子のコンビナトリアルライブラリー【JST・京大機械翻訳】

A Combinatorial Library of Lipid Nanoparticles for RNA Delivery to Leukocytes

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資料名：
巻： 32 号： 12 ページ： e1906128 発行年： 2020年
JST資料番号： W0001A ISSN： 0935-9648 CODEN： ADVMEW 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：原著論文発行国：ドイツ (DEU) 言語：英語 (EN)

脂質ナノ粒子(LNPs)は,臨床的に承認されている低分子干渉RNA(siRNA)デリバリーのための最も進歩した非ウイルス性プラットフォームである。イオン化脂質に基づくこれらのLNPsは肝臓で見出され,現在RNA治療の分野で多くの注目を集めている。イオン化脂質の以前の生成はリンカー部分で変化し,それはin vivo遺伝子サイレンシング効率に大きく影響する。ここでは,ヒドラジン,ヒドロキシルアミンおよびエタノールアミンのようなリンカー部分に基づく新規イオン化可能なアミノ脂質を設計し合成した。これらの脂質は,LNPsに製剤化され,細胞型をトランスフェクションするためにそれらの効率をスクリーニングし,細胞型をトランスフェクションするのに最も困難なものである白血球へのsiRNAを送達するためにスクリーニングされる。in vitro遺伝子サイレンシング効率に基づく2つの強力な脂質も同定された。これらの脂質は,それらの生体内分布プロファイル,効率的な遺伝子サイレンシング,肝臓毒性,およびマウスにおける潜在的免疫活性化のためにさらに評価される。これらの脂質のうちの1つがパン白血球選択的標的化剤(β_7インテグリン)を有するLNPsに処方されるとき,強い遺伝子サイレンシングも一次リンパ球において見出される。まとめると,これらの脂質はRNAを白血球に送達する新しい道を開く可能性がある。Copyright 2020 Wiley Publishing Japan K.K. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

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遺伝子操作 , 高分子固体のその他の性質

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