MeCP2発現カセット

発明者： , , ,
出願人/特許権者： ,
代理人 (3件)：村山靖彦 , 実広信哉 , 阿部達彦
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2019-552125
公開番号（公開出願番号）：特表2020-513831
出願日： 2018年03月23日
公開日（公表日）： 2020年05月21日
要約：

MECP2発現カセット。本発明は、MeCP2発現カセットを含む核酸分子を提供し、発現カセットは、5'から3'に向けての作動可能な連結において、神経細胞における転写を駆動できるプロモーターを含む5'転写制御領域;MeCP2タンパク質をコードするオープンリーディングフレーム;翻訳制御シグナル;以下のうちの1つ又は複数を含む3'非翻訳領域(3'UTR):(i)mir-22の結合部位;(ii)mir-19の結合部位;(iii)miR-132の結合部位;(iv)miR124の結合部位;及び(v)AUリッチエレメント;並びに転写停止シグナルを含み;MeCP2発現カセットが約5kb以下の長さである。本発明は、そのような発現カセットの治療的送達に使用するためのウイルスベクター、特にアデノ随伴ウイルス(AAV)由来のベクターを更に提供する。本明細書に開示される核酸分子及びウイルスベクターは、MeCP2を発現するための新規ツールを提供し、レット症候群を含むMeCP2活性の低下に関連する障害の処置に特に価値がある。

請求項（抜粋）：

MeCP2発現カセットを含む核酸分子であって、発現カセットが、5'から3'に向けての作動可能な連結において、 - 神経細胞における転写を駆動できるプロモーターを含む5'転写制御領域; - MeCP2タンパク質をコードするオープンリーディングフレーム; - 翻訳制御シグナル; - 以下のうちの1つ又は複数を含む3'非翻訳領域(3'UTR): (i) mir-22の結合部位; (ii) mir-19の結合部位; (iii) miR-132の結合部位; (iv) miR124の結合部位;及び (v) AUリッチエレメント;並びに - 転写停止シグナルを含み、 MeCP2発現カセットが約5kb以下の長さである、核酸分子。

IPC (10件)：

C12N 15/09 , C12N 15/864 , C12N 15/12 , C12N 5/10 , C12N 7/01 , A61K 38/16 , A61K 31/708 , A61K 48/00 , A61P 25/00 , A61K 35/761

FI (10件)：

C12N15/09 Z , C12N15/864 100Z , C12N15/12 , C12N5/10 , C12N7/01 , A61K38/16 , A61K31/7088 , A61K48/00 , A61P25/00 , A61K35/761

Fターム (29件)：

4B065AA90X , 4B065AA95X , 4B065AA95Y , 4B065AB01 , 4B065BA02 , 4B065CA44 , 4C084AA02 , 4C084AA13 , 4C084BA01 , 4C084BA08 , 4C084BA22 , 4C084BA23 , 4C084MA66 , 4C084NA14 , 4C084ZA011 , 4C086AA01 , 4C086AA02 , 4C086EA16 , 4C086MA01 , 4C086MA04 , 4C086MA66 , 4C086NA14 , 4C086ZA01 , 4C087AA01 , 4C087AA02 , 4C087BC83 , 4C087MA66 , 4C087NA14 , 4C087ZA01

引用文献：

審査官引用 (6件)

Cell Regeneration, 2015, 4:9
The Journal of Neuroscience, 2013, 33(34), p.13612-13620
Cell Regeneration, 2015, 4:9

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