特許

J-GLOBAL ID：202003003344814700

標的化組成物

発明者： ヘイズ, ジェイムズ ,  ホランド, リチャード ジェイ. ,  ジャッジ, アダム ,  リー, エイミー シー.エイチ. ,  マーティン, アラン ディー. ,  スニード, ニコラス マイケル ,  ティー, エミリー ピー. ,  ウッド, マーク ,  イェ, シン
出願人/特許権者： アルブータス・バイオファーマー・コーポレイション
代理人 (2件)： 樋口 洋 ,  河野 香
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2019-555936
公開番号（公開出願番号）：特表2020-516296
出願日： 2018年04月10日
公開日（公表日）： 2020年06月11日
要約：

本発明は、ある特定の核酸(例えば、二本鎖siRNA分子)、ならびに標的化部分、二本鎖siRNA、及び任意選択の結合基を含むコンジュゲートを提供する。ある特定の実施形態は、コンジュゲートを調製するために有用な合成方法も提供する。コンジュゲートは、治療用二本鎖siRNAを肝臓に標的化し、肝炎(例えばB型肝炎及びD型肝炎)をはじめとする肝臓病を処置するために有用である。本発明は、式Iの化合物を調製するために有用である、本明細書に開示される合成中間体及び方法も提供する。【選択図】図1

請求項（抜粋）：

配列番号1、配列番号3、配列番号5、配列番号7、配列番号9、配列番号11、配列番号13、配列番号15、配列番号17、配列番号19、配列番号21、配列番号23、配列番号25、配列番号27、配列番号29、配列番号31、配列番号33、配列番号35、配列番号37、配列番号39、配列番号41、配列番号43、配列番号45、配列番号47、配列番号49、配列番号51、配列番号53、配列番号55、配列番号57、配列番号59、配列番号61、配列番号63、配列番号65、配列番号67、配列番号69、配列番号71、及び配列番号73からなる群から選択される核酸分子。

IPC (12件)：

C12N 15/113 ,  C07H 21/02 ,  A61K 31/713 ,  A61K 47/56 ,  A61K 47/60 ,  A61K 47/64 ,  A61P 1/16 ,  A61P 31/20 ,  C12N 15/117 ,  C12N 15/09 ,  C07K 7/08 ,  C07K 14/00

FI (12件)：

C12N15/113 Z ,  C07H21/02 ,  A61K31/713 ,  A61K47/56 ,  A61K47/60 ,  A61K47/64 ,  A61P1/16 ,  A61P31/20 ,  C12N15/117 Z ,  C12N15/09 200 ,  C07K7/08 ,  C07K14/00

Fターム (36件)：

4C057AA18 ,  4C057AA30 ,  4C057BB03 ,  4C057CC03 ,  4C057DD03 ,  4C057MM02 ,  4C057MM09 ,  4C076AA95 ,  4C076CC16 ,  4C076CC35 ,  4C076DD67 ,  4C076DD70 ,  4C076EE59 ,  4C076FF67 ,  4C076FF70 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086AA03 ,  4C086AA04 ,  4C086EA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA13 ,  4C086ZA75 ,  4C086ZB33 ,  4H045AA10 ,  4H045AA11 ,  4H045AA30 ,  4H045BA10 ,  4H045BA17 ,  4H045BA40 ,  4H045BA50 ,  4H045BA54 ,  4H045BA60 ,  4H045EA20 ,  4H045FA10