特許

J-GLOBAL ID：202003008649531816

ヒト化ASGR1座位を含む非ヒト動物

発明者： ムジカ, アレクサンダー オー. ,  グサロバ, ビクトリア ,  ワン, チェン ,  カラツオス, クリストス ,  ポトキー, テラ ,  シグナー, キャサリン ,  マーティン, ジョエル
出願人/特許権者： リジェネロン・ファーマシューティカルズ・インコーポレイテッド
代理人 (2件)： 山本 秀策 ,  森下 夏樹
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2019-572178
公開番号（公開出願番号）：特表2020-529837
出願日： 2018年06月27日
公開日（公表日）： 2020年10月15日
要約：

ヒト化Asgr1座位を含む非ヒト動物細胞および非ヒト動物、ならびに当該非ヒト動物細胞および非ヒト動物を使用する方法が提供される。ヒト化Asgr1座位を含む非ヒト動物細胞または非ヒト動物は、ヒトASGR1タンパク質、またはAsgr1タンパク質、ヒトASGR1由来の断片を発現する。ヒト化Asgr1座位を含む当該非ヒト動物を使用して、治療用分子または治療用複合体の肝臓へのヒトASGR1介在送達のインビボ有効性を評価する方法、およびヒトASGR1介在性機序を介して作用する治療用分子または治療用複合体の有効性を評価する方法が提供される。

請求項（抜粋）：

改変Asgr1タンパク質をコードする遺伝子改変内因性Asgr1座位を含む非ヒト動物または非ヒト動物ゲノムであって、前記改変Asgr1タンパク質は、細胞質ドメイン、膜貫通ドメインおよび細胞外ドメインを含み、前記細胞外ドメインのすべてまたは一部は、欠失され、オルソロガスなヒトASGR1配列と置き換えられた内因性Asgr1座位のセグメントによりコードされ、および 前記非ヒト動物は、前記改変Asgr1タンパク質を発現する、非ヒト動物または非ヒト動物ゲノム。

IPC (4件)：

C12N 15/12 ,  A01K 67/027 ,  C12N 5/10 ,  G01N 33/53

FI (5件)：

C12N15/12 ,  A01K67/027 ,  C12N5/10 ,  G01N33/53 Y ,  G01N33/53 D

Fターム (15件)：

4B065AA91X ,  4B065AA91Y ,  4B065AA93Y ,  4B065AB01 ,  4B065AC14 ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4B065CA46 ,  4H045AA11 ,  4H045AA20 ,  4H045AA30 ,  4H045BA41 ,  4H045CA40 ,  4H045DA76 ,  4H045EA50

引用特許：

出願人引用 (1件)

• ASGPR抗体およびその使用
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-525859   出願人：ロシュグリクアートアクチェンゲゼルシャフト

審査官引用 (1件)

• ASGPR抗体およびその使用
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2015-525859   出願人：ロシュグリクアートアクチェンゲゼルシャフト

引用文献：

出願人引用 (3件)

• Hybridoma, 2009, Vol.28, No.4, pp.225-233
• JOURNAL OF CONTROLLED RELEASE, 2015, VOL:203, PAGE(S):126 - 139
• PLOS ONE, 2013, VOL:8, NR:2, PAGE(S):E57263/1-11

審査官引用 (4件)

• Hybridoma, 2009, Vol.28, No.4, pp.225-233
• JOURNAL OF CONTROLLED RELEASE, 2015, VOL:203, PAGE(S):126 - 139
• PLOS ONE, 2013, VOL:8, NR:2, PAGE(S):E57263/1-11
• PLOS ONE, 2013, VOL:8, NR:2, PAGE(S):E57263/1-11