特許

J-GLOBAL ID：202003016292203281

FSHDの治療のためにDUX4および下流遺伝子発現を低減するP38キナーゼ阻害剤

発明者： カカーチェ,アンジェラ マリー ,  ロハス ソト,ルイス グスタヴォ アレハンドロ ,  トンプソン,ローリン エー.,サード ,  ウォレス,オーウェン ブレンダン ,  ロンコ,ルシエンヌ,ブイ. ,  シェン,ニン ,  ロバートソン,アラン スコット ,  チャン,アーロン ナクウォン
出願人/特許権者： フルクラム セラピューティクス,インコーポレイテッド
代理人 (4件)： 稲葉 良幸 ,  大貫 敏史 ,  江口 昭彦 ,  内藤 和彦
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2020-519982
公開番号（公開出願番号）：特表2020-536884
出願日： 2018年10月05日
公開日（公表日）： 2020年12月17日
要約：

開示は、p38キナーゼ阻害剤と、DUX4および、これらに限定されないが、ZSCAN4、LEUTX、PRAMEF2、TRIM43、MBD3L2、KHDC1L、RFPL2、CCNA1、SLC34A2、TPRX1、PRAMEF20、TRIM49、PRAMEF4、PRAME6、PRAMEF15、またはZNF280Aを含む下流遺伝子の発現を調節する作用剤とを含む、方法および組成物に関する。異常なDUX4および下流遺伝子発現と関連した疾患(例えば、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー)を治療するために有用な方法が開示される。【選択図】図7

請求項（抜粋）：

p38キナーゼ阻害に応答する障害を治療するための方法であって、前記方法が、それを必要とする対象に、有効量のp38キナーゼ阻害剤であって、 式(V′)によって特徴付けられるp38キナーゼ阻害剤、

IPC (10件)：

A61K 31/441 ,  A61K 31/443 ,  A61K 31/519 ,  A61K 31/437 ,  A61K 31/496 ,  A61K 31/537 ,  A61K 31/53 ,  A61K 31/416 ,  A61P 43/00 ,  A61P 21/04

FI (10件)：

A61K31/4418 ,  A61K31/4439 ,  A61K31/519 ,  A61K31/437 ,  A61K31/496 ,  A61K31/5377 ,  A61K31/53 ,  A61K31/416 ,  A61P43/00 105 ,  A61P21/04

Fターム (22件)：

4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086BC17 ,  4C086BC37 ,  4C086BC50 ,  4C086BC73 ,  4C086BC82 ,  4C086CB05 ,  4C086CB09 ,  4C086GA07 ,  4C086GA08 ,  4C086GA10 ,  4C086GA12 ,  4C086GA16 ,  4C086MA01 ,  4C086MA04 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZB21 ,  4C086ZC20 ,  4C086ZC41 ,  4C086ZC54

引用文献：

審査官引用 (1件)

• Bioorganic & Medicinal Chemistry Letters, 2010, 20, Pages 3936-3940