特許
J-GLOBAL ID：202003017933022874
CNGB1連鎖性網膜色素変性症の治療のための遺伝子療法
発明者：
,
出願人/特許権者：
,
代理人 (4件)：
庄司 隆
, 資延 由利子
, 大杉 卓也
, 平田 緑
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2020-501858
公開番号（公開出願番号）：特表2020-511167
出願日： 2018年03月21日
公開日（公表日）： 2020年04月16日
要約：
本発明は、ヒト光受容器特異的プロモーターエレメント、コアプロモーターを含むプロモーターと、少なくとも1つの導入遺伝子とを含むポリヌクレオチドに関する。さらに、本発明は、上記ポリヌクレオチドを含むプラスミド、上記ポリヌクレオチドを含むウイルスベクター、及び上記ポリヌクレオチドを含む医薬組成物を提供する。本発明はまた、医薬として使用するための、特に網膜の疾患の療法において使用するための、上記プラスミド、上記ウイルスベクター、又は上記医薬組成物に関する。【選択図】図7
請求項（抜粋）：
a)配列番号1又はその変異体による核酸配列を含む、実質的に該核酸配列からなる、又は該核酸配列からなるヒト桿体光受容器特異的プロモーターエレメント(hRPSPE)と、コアプロモーター(CP)とを含むプロモーターと、
b)a)のプロモーターに作動可能に連結された少なくとも1つの導入遺伝子(TG)と、
をこの順序で含むポリヌクレオチドであって、
前記配列番号1の変異体は、配列番号1のヌクレオチド位置6〜位置13、位置32〜位置40、位置70〜位置83、及び位置87〜位置94の範囲外に1つ以上の核酸置換を含む、ポリヌクレオチド。
IPC (6件)：
C12N 15/113
, C12N 15/12
, C12N 15/86
, A61P 27/02
, A61K 31/708
, A61K 48/00
C12N15/113 Z
, C12N15/12
, C12N15/86 Z
, A61P27/02
, A61K31/7088
, A61K48/00
4C084AA13
, 4C084MA58
, 4C084NA05
, 4C084NA06
, 4C084NA14
, 4C084ZA331
, 4C084ZA332
, 4C086AA01
, 4C086AA02
, 4C086EA16
, 4C086MA01
, 4C086MA04
, 4C086MA58
, 4C086NA05
, 4C086NA06
, 4C086NA14
, 4C086ZA33
