文献

J-GLOBAL ID：202102212339224703   整理番号：21A0059601

塩基編集:その進歩と治療への適用機会

Base editing: advances and therapeutic opportunities

著者 (6件)： PORTO Elizabeth M. (Dep. of Chemistry and Biochemistry, Univ. California, San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  KOMOR Alexis C. (Dep. of Chemistry and Biochemistry, Univ. California, San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  SLAYMAKER Ian M. (Synthetic Biology Dep., Beam Therapeutics, Cambridge, MA, USA) ,  YEO Gene W. (Dep. of Cellular and Molecular Medicine, Univ. California, San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  YEO Gene W. (Biomedical Sci. and Bioinformatics and Systems Biology Graduate Programs, Univ. California, San Diego, La Jolla, CA, USA) ,  YEO Gene W. (Inst. for Genomic Medicine, Univ. California, San Diego, La Jolla, CA, USA)
資料名： Nature Reviews. Drug Discovery  (Nature Reviews. Drug Discovery)
巻： 19  号： 12  ページ： 839-859  発行年： 2020年12月 
JST資料番号： W1376A  ISSN： 1474-1776  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： イギリス (GBR)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 塩基編集[一塩基バリアント(SNV)を生細胞のDNAやRNAに導入すること]は,ゲノム編集の分野における最新の進歩の1つである。既知の病原性遺伝的バリアントの約半数はSNVによるものであるため,塩基編集は,RNA塩基配列の一時的な変化かDNA塩基配列の永続的な変化のいずれかを介して,多くの遺伝性疾患を治療することに大きな可能性を秘めている。DNAとRNAの一塩基エディターの特異性,効率,精度,送達に関する最近の進歩は,これらの技術を治療に適用する絶好の機会が到来していることを示している。私たちは,単一の点変異の修正が,将来のプレシジョン・メディシンの主要な焦点になると予想している。Copyright Nature Japan KK 2021

シソーラス用語： DNA【核酸】 ,  *RNA【核酸】 ,  遺伝 ,  遺伝病 ,  ヌクレオチド配列 ,  病原性 ,  エディタ ,  点突然変異
準シソーラス用語： DNA配列 ,  生細胞 ,  特異性 ,  ゲノムエディティング , 【Automatic Indexing@JST】

分類 (2件)： 遺伝子操作  (EC02050B) ,  薬物学一般  (GV01010J)

タイトルに関連する用語 (3件)： 塩基編集 ,  治療 ,  機会