文献

J-GLOBAL ID：202102231522087306   整理番号：21A2113286

スイッチ可能な脂質を含む固体脂質ナノ粒子による核酸デリバリー:プラスミドDNA対メッセンジャーRNA【JST・京大機械翻訳】

Nucleic Acid Delivery by Solid Lipid Nanoparticles Containing Switchable Lipids: Plasmid DNA vs. Messenger RNA

著者 (9件)： Gomez-Aguado Itziar (Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), Faculty of Pharmacy, Centro de investigacion Lascaray ikergunea, University of the Basque Country UPV/EHU, Paseo de la Universidad 7, 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Rodriguez-Castejon Julen (Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), Faculty of Pharmacy, Centro de investigacion Lascaray ikergunea, University of the Basque Country UPV/EHU, Paseo de la Universidad 7, 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Vicente-Pascual Monica (Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), Faculty of Pharmacy, Centro de investigacion Lascaray ikergunea, University of the Basque Country UPV/EHU, Paseo de la Universidad 7, 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Rodriguez-Gascon Alicia (Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), Faculty of Pharmacy, Centro de investigacion Lascaray ikergunea, University of the Basque Country UPV/EHU, Paseo de la Universidad 7, 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Rodriguez-Gascon Alicia (Bioaraba, Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Pozo-Rodriguez Ana del (Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), Faculty of Pharmacy, Centro de investigacion Lascaray ikergunea, University of the Basque Country UPV/EHU, Paseo de la Universidad 7, 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Pozo-Rodriguez Ana del (Bioaraba, Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Aspiazu Maria Angeles Solinis (Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), Faculty of Pharmacy, Centro de investigacion Lascaray ikergunea, University of the Basque Country UPV/EHU, Paseo de la Universidad 7, 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain) ,  Aspiazu Maria Angeles Solinis (Bioaraba, Pharmacokinetic, Nanotechnology and Gene Therapy Group (PharmaNanoGene), 01006 Vitoria-Gasteiz, Spain)
資料名： Molecules (Web)  (Molecules (Web))
巻： 25  号： 24  ページ： 5995  発行年： 2020年 
JST資料番号： U7014A  ISSN： 1420-3049  CODEN： MOLEFW  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 安全で効果的な核酸デリバリーシステムの開発は,最も研究された系の1つとして固体脂質ナノ粒子(SLN)に基づくベクターで,課題として残っている。本研究では,mRNAとpDNAのデリバリーのために,カチオンとイオン化可能な脂質の組み合わせによって,異なるSLNを開発した。ヒト網膜色素上皮細胞(ARPE-19)およびヒト胚腎臓細胞(HEK-293)において,核酸のトランスフェクション効率,蛋白質発現および細胞内配列に及ぼす製剤因子の影響を評価した。ベクターの長期安定性研究も行った。mRNA製剤は,主にARPE-19細胞において,pDNAを含むものよりも高い割合のトランスフェクト細胞を誘導した。しかし,pDNA製剤は,この細胞株において細胞当たりより大きな蛋白質産生を誘導した。蛋白質産生は,細胞系,SLN組成,および送達された核酸の種類に依存して,エネルギー依存性または独立した侵入機構によって調整された。ユニークなカチオン性脂質として1,2-ジオレオイル-3-トリメチルアンモニウム-プロパン(DOTAP)を含むベクターは7か月後により良い安定性を示し,それはベクターへの多糖類の添加により改善された。mRNAベクターのトランスフェクション有効性と長期安定性は,pDNAを含むそれらより製剤関連因子により影響された。特に,DOTAPのみを含むSLNsは核酸デリバリーに対する最も有望な処方であった。Copyright 2021 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： イオン化 ,  多糖類 ,  *mRNA ,  *核酸 ,  *脂質 ,  タンパク質合成 ,  ヒト ,  カチオン ,  遺伝子療法 ,  トランスフェクション ,  ベクター
準シソーラス用語： 細胞株 ,  *プラスミドDNA ,  蛋白質発現 ,  トランスフェクション効率 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (8件)： 遺伝子治療 ,  固体脂質ナノ粒子 ,  pDNA ,  mRNA ,  カチオン性脂質 ,  イオン化可能な脂質 ,  細胞内動態 ,  長期貯蔵

分類 (2件)： 生物薬剤学(基礎)  (GY01021U) ,  医用素材  (GA05040H)

引用文献 (41件)：

• Yu, A.-M.; Choi, Y.H.; Tu, M.-J. RNA Drugs and RNA Targets for Small Molecules: Principles, Progress, and Challenges. Pharmacol. Rev. 2020, 72, 862-898.
• Pardi, N.; Hogan, M.J.; Porter, F.W.; Weissman, D. mRNA vaccines-a new era in vaccinology. Nat. Rev. Drug Discov. 2018, 17, 261-279.
• Kowalski, P.S.; Rudra, A.; Miao, L.; Anderson, D.G. Delivering the Messenger: Advances in Technologies for Therapeutic mRNA Delivery. Mol. Ther. 2019, 27, 710-728.
• Liu, J.; Chang, J.; Jiang, Y.; Meng, X.; Sun, T.; Mao, L.; Xu, Q.; Wang, M. Fast and Efficient CRISPR/Cas9 Genome Editing In Vivo Enabled by Bioreducible Lipid and Messenger RNA Nanoparticles. Adv. Mater. 2019, 31, 1902575.
• Miller, J.B.; Zhang, S.; Kos, P.; Xiong, H.; Zhou, K.; Perelman, S.S.; Zhu, H.; Siegwart, D.J. Non-Viral CRISPR/Cas Gene Editing In Vitro and In Vivo Enabled by Synthetic Nanoparticle Co-Delivery of Cas9 mRNA and sgRNA. Angew. Chem. Int. Ed. 2017, 56, 1059-1063.

タイトルに関連する用語 (5件)： 脂質 ,  固体脂質ナノ粒子 ,  核酸デリバリー ,  プラスミドDNA ,  メッセンジャーRNA