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J-GLOBAL ID：202102237753953295   整理番号：21A2324759

マイクロRNA6937の阻害は網膜色素変性症のマウスモデルにおいて光受容体と視覚損失を遅延させる【JST・京大機械翻訳】

Inhibition of MicroRNA 6937 Delays Photoreceptor and Vision Loss in a Mouse Model of Retinitis Pigmentosa

著者 (12件)： Anasagasti Ander (Sensorial Neurodegeneration Group, Biodonostia Health Research Institute, 20014 San Sebastian, Spain) ,  Anasagasti Ander (Viralgen Vector Core, 20009 San Sebastian, Spain) ,  Lara-Lopez Araceli (Sensorial Neurodegeneration Group, Biodonostia Health Research Institute, 20014 San Sebastian, Spain) ,  Milla-Navarro Santiago (Visual Neurophysiology, IRYCIS, University of Alcala, 28801 Madrid, Spain) ,  Escudero-Arraras Leire (Sensorial Neurodegeneration Group, Biodonostia Health Research Institute, 20014 San Sebastian, Spain) ,  Rodriguez-Hidalgo Maria (Sensorial Neurodegeneration Group, Biodonostia Health Research Institute, 20014 San Sebastian, Spain) ,  Zabaleta Nerea (Gene Therapy and Regulation of Gene Expression Program, CIMA, FIMA, University of Navarra, Navarra Institute for Health Research (IdisNA), 31008 Pamplona, Spain) ,  Aseguinolaza Gloria Gonzalez (Gene Therapy and Regulation of Gene Expression Program, CIMA, FIMA, University of Navarra, Navarra Institute for Health Research (IdisNA), 31008 Pamplona, Spain) ,  Villa Pedro de la (Visual Neurophysiology, IRYCIS, University of Alcala, 28801 Madrid, Spain) ,  Villa Pedro de la (RETICS OFTARED, 28040 Madrid, Spain) ,  Ruiz-Ederra Javier (Sensorial Neurodegeneration Group, Biodonostia Health Research Institute, 20014 San Sebastian, Spain) ,  Ruiz-Ederra Javier (RETICS OFTARED, 28040 Madrid, Spain)
資料名： Pharmaceutics (Web)  (Pharmaceutics (Web))
巻： 12  号： 10  ページ： 913  発行年： 2020年 
JST資料番号： U7258A  ISSN： 1999-4923  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 遺伝性網膜ジストロフィー(IRD)は,250以上の遺伝子のうち1つで単一遺伝子突然変異に起因する網膜色素変性症(RP)を含む稀な網膜条件のグループである。遺伝子治療における最近の進歩にもかかわらず,網膜条件のこの群に対する効果的な治療はまだ不足している。マイクロRNA(miRNA)は遺伝子発現を阻害する高度に保存された小さな非コードRNAのクラスである。miRNA媒介蛋白質発現の制御は,網膜を含む異なる器官における多くの生理学的および病理学的過程における転写後調節のための広く使用された機構として記述されてきた。著者らの主目的は,miRNAのグループの調節が網膜色素変性のrd10マウスモデルにおける死から光受容体細胞を防御できるという仮説を試験することであった。このため,網膜下注射を介し投与した,アデノ随伴ウイルス(AAV)に3種類のmiRNAのモジュレーターを組み入れた。得られた結果は,miR-6937-5pの阻害がrd10マウスの視覚劣化を遅くし,スコトピック条件下で増加した網膜電図(ERG)波応答と外側核層厚みの有意な保存を反映することを示した。本研究は網膜色素変性の根底にある分子機構に関する我々の知識を広げることに寄与し,miRNA調節に基づくRPの新しい治療法の開発を支持する。Copyright 2021 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *視覚 ,  *網膜 ,  変調器 ,  遺伝子 ,  死 ,  突然変異 ,  *光受容体 ,  遺伝子療法 ,  遺伝子発現 ,  アデノ随伴ウイルス ,  *網膜色素変性症
準シソーラス用語： *マイクロRNA ,  分子機構 ,  蛋白質発現 ,  *マウスモデル , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (12件)： マイクロRNA ,  miRNA ,  miR ,  網膜 ,  網膜疾患 ,  IRD ,  RP ,  光受容体 ,  miRNA-mRNA相互作用 ,  rd10 ,  マウスモデル ,  全トランスクリプトーム

分類 (1件)： 眼の基礎医学  (GP01020C)

引用文献 (52件)：

• RetNet: Summaries. Available online: https://sph.uth.edu/retnet/sum-dis.htm (accessed on 21 September 2020).
• Donato, L.; Scimone, C.; Rinaldi, C.; Aragona, P.; Briuglia, S.; D’Ascola, A.; D’Angelo, R.; Sidoti, A. Stargardt phenotype associated with two ELOVL4 promoter variants and ELOVL4 downregulation: New possible perspective to etiopathogenesis? Investig. Ophthalmol. Vis. Sci. 2018, 59, 843-857.
• D’Angelo, R.; Donato, L.; Venza, I.; Scimone, C.; Aragona, P.; Sidoti, A. Possible protective role of the ABCA4 gene c.1268A>G missense variant in Stargardt disease and syndromic retinitis pigmentosa in a Sicilian family: Preliminary data. Int. J. Mol. Med. 2017, 39, 1011-1020.
• Scimone, C.; Donato, L.; Esposito, T.; Rinaldi, C.; D’Angelo, R.; Sidoti, A. A novel RLBP1 gene geographical area-related mutation present in a young patient with retinitis punctata albescens. Hum. Genom. 2017, 11.
• Le Meur, G.; Lebranchu, P.; Billaud, F.; Adjali, O.; Schmitt, S.; Bézieau, S.; Péréon, Y.; Valabregue, R.; Ivan, C.; Darmon, C.; et al. Safety and Long-Term Efficacy of AAV4 Gene Therapy in Patients with RPE65 Leber Congenital Amaurosis. Mol. Ther. 2018, 26, 256-268.

タイトルに関連する用語 (7件)： 阻害 ,  網膜色素変性症 ,  マウスモデル ,  光受容体 ,  視覚 ,  損失 ,  遅延