抄録/ポイント：
抄録/ポイント
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本研究の目的は,Whartonゼリー由来間葉系幹細胞(WJ-MSC)で治療した網膜色素変性症(RP)患者の年間構造および機能的結果,および遺伝パターンとの相関を調べることであった。この前向き,逐次的,オープンラベル相-3臨床研究を,2019年4月~2020年5月に,眼科大学医学のAnkara大学顔面で実施した。本研究は,幹細胞臨床試験に登録された種々の遺伝子型の32の網膜色素性色素症患者からの34の眼を含んだ。患者を,WJ-MSCs移植の12か月後にサブテノン空間に追跡し,連続検査で評価した。遺伝子変異は,90の遺伝子から成る網膜色素変性パネル塩基配列決定法を用いて調べた。すべての患者は,最良の矯正視力,光干渉断層撮影血管造影,視野,および全視野網膜電図で,完全なルーチンの眼科検査を受けた。ベースライン(T0),6か月(T1)および12か月(T2)検査から得られた定量的データを比較した。T0,T1,およびT2の時点に従って,平均外側網膜厚さは,それぞれ100.3μm,119.1μm,および118.0μmであった(p=0.01;T0<T1,T2)。平均水平楕円帯幅は,それぞれ2.65mm,2.70mm,および2.69mmであった(p=0.01;T0<T1,T2)。平均最良矯正視力(BCVA)は,それぞれ70.5文字,80.6文字および79.9文字であった(p=0.01;T0<T1,T2)。平均眼底測定偏差指数(FPDI)は,それぞれ8.0%,11.4%および11.6%であった(p=0.01;T0<T1,T2)。T0,T1およびT2:振幅における平均フルフィールドフリッカーERGパラメータは,それぞれ2.4mV,5.0mVおよび4.6mVであった(p=0.01;T0<T1,T2)。陰的時間は,それぞれ43.3ms,37.9ms,38.6msであった(p=0.01;T0>T1,T2)。遺伝パターンに従って,BCVA,FPDI,ERG振幅,および陰的時間データは,常染色体優性(AD)および常染色体劣性(AR)RPにおいて,1年の追跡調査で有意に改善した(pAD=0.01,pAR=0.01;pAD=pAR>pX連鎖)。外科的方法および/またはWJ-MSCsに関連した眼または全身有害事象は,1年間の追跡期間中に観察されなかった。WJ-MSCのステント移植は,第1年度のRPの治療において効果的で安全であり,第6カ月の結果と一致した。RPの常染色体優性および常染色体劣性遺伝において,遺伝的突然変異に関係なく,WJ-MSCのサブテノン投与は,疾患進行を減速または停止させるための副作用なしに,効果的で安全な選択肢と考えることができる。ClinicalTrials.gov,NCT04224207。2020年1月8日。Copyright 2021 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】
