眼遺伝子治療における組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)ベクター要素  臨床試験とトランスジーン発現および生物活性アッセイ【JST・京大機械翻訳】

Buck Thilo M.; Wijnholds Jan; Wijnholds Jan

文献

J-GLOBAL ID：202102271777887374 整理番号：21A1359181

眼遺伝子治療における組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)ベクター要素臨床試験とトランスジーン発現および生物活性アッセイ【JST・京大機械翻訳】

Recombinant Adeno-Associated Viral Vectors (rAAV)-Vector Elements in Ocular Gene Therapy Clinical Trials and Transgene Expression and Bioactivity Assays

出版者サイト複写サービスで全文入手 {{ this.onShowCLink("http://jdream3.com/copy/?sid=JGLOBAL&noSystem=1&documentNoArray=21A1359181&COPY=1") }}
高度な検索・分析はJDreamⅢで {{ this.onShowJLink("http://jdream3.com/lp/jglobal/index.html?docNo=21A1359181&from=J-GLOBAL&jstjournalNo=U7038A") }}

著者 (3件)： , ,
資料名：
巻： 21 号： 12 ページ： 4197 発行年： 2020年
JST資料番号： U7038A ISSN： 1422-0067 CODEN： IJMCFK 資料種別：逐次刊行物 (A)
記事区分：文献レビュー発行国：スイス (CHE) 言語：英語 (EN)

遺伝性網膜ジストロフィーと視神経症は,視覚機能の慢性障害消失を引き起こす。全疾患分野における組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)遺伝子治療の開発は有望であるが,臨床への翻訳は遅い。rAAVの安全性と有効性プロファイルは,適用したベクターの用量とリンクした。rAAV遺伝子カセットのDNA変化は,効力,発現パターン(細胞特異性)および生産収率に影響する。ここでは,新しいベクターを設計するためのワークフローを提供するrAAVベクターと要素のライブラリーを提示する。最初に,眼遺伝子療法のための臨床試験(2007~2020)における組換えrAAV要素に関するメタ分析を行った。57眼臨床試験で用いた33のユニークなrAAV遺伝子カセットを分析した。rAAV遺伝子治療ベクターは,6つのユニークなカプシド変異体,16の異なるプロモーターおよび6つのユニークなポリアデニル化配列を使用した。さらに,前臨床研究における現在のrAAV遺伝子カセットで使用されるプロモーター,エンハンサーおよび他の配列のリストを編集した。次に,遺伝子治療ベクター,反転末端反復,生産収率,およびrAAV安全性考察を生産するために使用されるプロウイルスプラスミド骨格の更新を与えた。最後に,in vitro,外植片ex vivoおよび臨床研究における細胞またはオルガノイドに適用したrAAV導入遺伝子および生物活性アッセイを評価した。Copyright 2021 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

, , , , , , , , , , ,
, , , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (10件)： , , , , , , , , ,

遺伝子操作 , 細胞生理一般 , 遺伝子発現 , 腫ようの実験的治療 , 運動器系疾患の治療一般

引用文献 (326件)：

Rodrigues, G.A.; Shalaev, E.; Karami, T.K.; Cunningham, J.; Slater, N.K.H.; Rivers, H.M. Pharmaceutical Development of AAV-Based Gene Therapy Products for the Eye. Pharm. Res. 2019, 36.
Boye, S.L.S.E.; Boye, S.L.S.E.; Lewin, A.S.; Hauswirth, W.W. A comprehensive review of retinal gene therapy. Mol. Ther. 2013, 21, 509-519.
Vandenberghe, L.H.; Wilson, J.M.; Gao, G. Tailoring the AAV vector capsid for gene therapy. Gene Ther. 2009, 16, 311-319.
Wang, D.; Tai, P.W.L.; Gao, G. Adeno-associated virus vector as a platform for gene therapy delivery. Nat. Rev. Drug Discov. 2019, 18, 358-378.
Cheever, T.R.; Berkley, D.; Braun, S.; Brown, R.H.; Byrne, B.J.; Chamberlain, J.S.; Cwik, V.; Duan, D.; Federoff, H.J.; High, K.A.; et al. Perspectives on Best Practices for Gene Therapy Programs. Hum. Gene Ther. 2015, 26, 127-133.

, , , , , , , , , ,

前のページに戻る

眼遺伝子治療における組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)ベクター要素 臨床試験とトランスジーン発現および生物活性アッセイ【JST・京大機械翻訳】

眼遺伝子治療における組換えアデノ随伴ウイルスベクター(rAAV)ベクター要素臨床試験とトランスジーン発現および生物活性アッセイ【JST・京大機械翻訳】