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J-GLOBAL ID：202102276109641450   整理番号：21A0081383

ホモ接合性家族性高コレステロール血症患者におけるロミタピドの長期安全性および有効性: Lomitapide観測世界評価登録(LOWER)からの5年間のデータ【JST・京大機械翻訳】

Long-term safety and efficacy of lomitapide in patients with homozygous familial hypercholesterolemia: Five-year data from the Lomitapide Observational Worldwide Evaluation Registry (LOWER)

著者 (6件)： Underberg James A. (Department of Medicine, New York University Langone Medical Center, New York, NY, USA) ,  Cannon Christopher P. (Department of Medicine, Baim Institute for Clinical Research, Boston, MA, USA) ,  Larrey Dominique (Liver and Transplantation Unit, Montpellier School of Medicine and IRB-INSERM 11183, Montpellier, France) ,  Makris Lukas (Stathmi, Inc, New Hope, PA, USA) ,  Blom Dirk (Division of Lipidology and Hatter Institute for Cardiovascular Research in Southern Africa, Department of Medicine, University of Cape Town, Cape Town, South Africa) ,  Phillips Helen (Amryt Pharma plc, London, England, United Kingdom)
資料名： Journal of Clinical Lipidology  (Journal of Clinical Lipidology)
巻： 14  号： 6  ページ： 807-817  発行年： 2020年 
JST資料番号： W3149A  ISSN： 1933-2874  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： オランダ (NLD)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： ロミタピドは,成人におけるホモ接合家族性高コレステロール血症(HoFH)に対する補助療法として示された脂質低下剤である。ロミタピド観察世界評価登録は,ロミタピドの長期安全性,忍容性,および有効性を評価する国際的,観察的登録である。この分析は,2019年2月28日までの登録から5年間のデータを調べる。ロミタピド開始では,登録患者(N=187)は平均±SD年齢52.2±15.3歳で,平均±SD低密度リポ蛋白質コレステロール(LDL-C)は232.0±94.9mg/dLであった。曝露期間は最大5.9年(中央値,1.98年)で,用量中央値は10mg(範囲,5mgQODから40mg QD)であった。治療後,LDL-Cの平均33%減少(ロミタピドに残存する患者の45%),65.4%はLDL-C<100mg/dLを達成し,41.1%はLDL-C<70mg/dLを達成した。年4では,LDL-Cのベースラインからの絶対平均変化は,-70.6±76.21mg/dLであった。有害事象(AE)は,患者の75.7%,治療関連AEs54.6%,および重篤なAEs22.2%で発生した。23.2%の患者はAEのため中止した。特別の関心のイベントは,胃腸(13.5%),肝臓(15.1%),主要な有害心血管イベント(10.8%),腫瘍性能力の32人の女性のうちの3人における腫瘍(22.2%),腫瘍(2.2%),および4つの妊娠を含んだ。ロミタピドの有効性および安全性は,第III相で10mg対40mgの非常に低い中央値用量の使用にもかかわらず,第III相試験データと一致した。新しい安全シグナルは同定されなかった。AEs,重篤なAEs,およびアミノトランスフェラーゼアラニントランスアミナーゼ上昇の発生率は,第III相試験で見られる値より低く,低中央値用量と潜在的に関連していた。Copyright 2021 Elsevier B.V., Amsterdam. All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 腫瘍 ,  女性 ,  脂質低下薬 ,  基準線 ,  有効性 ,  *家族性高コレステロール血症 ,  第三相試験 ,  LDLコレステロール ,  忍容性
準シソーラス用語： アジュバント療法 ,  脂質低下療法 ,  心血管イベント ,  有害事象 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： ロミタピド ,  ホモ接合性家族性高コレステロール血症 ,  脂質低下療法 ,  登録 ,  長期の有効性と安全性

分類 (2件)： 代謝異常・栄養性疾患の治療  (GD05030F) ,  脂質代謝作用薬の臨床への応用  (GW13050X)

タイトルに関連する用語 (9件)： ホモ接合性家族性高コレステロール血症 ,  患者 ,  ロミタピド ,  長期 ,  安全性 ,  有効性 ,  観測 ,  世界 ,  評価