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J-GLOBAL ID：202102281451914118   整理番号：21A1358438

ムコ多糖症におけるAAV免疫応答の回避【JST・京大機械翻訳】

Evading the AAV Immune Response in Mucopolysaccharidoses

著者 (10件)： Piechnik Matthew (Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE 19803, USA) ,  Piechnik Matthew (Department of Medical and Molecular Sciences, University of Delaware, Newark, DE 19716, USA) ,  Sawamoto Kazuki (Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE 19803, USA) ,  Ohnishi Hidenori (Department of Pediatrics, Graduate School of Medicine, Gifu University, Gifu 501-1194, Japan) ,  Kawamoto Norio (Department of Pediatrics, Graduate School of Medicine, Gifu University, Gifu 501-1194, Japan) ,  Ago Yasuhiko (Department of Pediatrics, Graduate School of Medicine, Gifu University, Gifu 501-1194, Japan) ,  Tomatsu Shunji (Nemours/Alfred I. duPont Hospital for Children, Wilmington, DE 19803, USA) ,  Tomatsu Shunji (Department of Pediatrics, Graduate School of Medicine, Gifu University, Gifu 501-1194, Japan) ,  Tomatsu Shunji (Department of Pediatrics, Shimane University, Shimane 690-8504, Japan) ,  Tomatsu Shunji (Department of Pediatrics, Thomas Jefferson University, Philadelphia, PA 19107, USA)
資料名： International Journal of Molecular Sciences (Web)  (International Journal of Molecular Sciences (Web))
巻： 21  号： 10  ページ： 3433  発行年： 2020年 
JST資料番号： U7038A  ISSN： 1422-0067  CODEN： IJMCFK  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 文献レビュー  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： 粘膜ポリサッカライド(MPS)の治療に対するアデノ随伴ウイルス(AAV)媒介遺伝子療法により誘発された体液性免疫反応は,導入遺伝子発現の治療レベルを達成するために大きな挑戦をもたらす。AAVカプシドを標的化する抗体および導入遺伝子産物は,MPSの治療に必要なグリコサミノグリカン(GAG)分解酵素の産生を低下させる。AAVカプシドに対する抗体を有する患者は,年齢,血清型および人種背景により数が増加し,現在臨床試験から除外される。さらに,AAV遺伝子療法を受けた患者は,AAVに対する後天性免疫応答(抗体)が治療のさらなる有効性を制限するので,同じ血清型による付加的AAV遺伝子療法から除外されることが多い。新規血清型設計,血漿交換による抗体還元及び免疫抑制及び空カプシド及びエンベロープAAVベクターを用いた抗体回避のようなこの免疫応答を克服するため,いくつかの方法が開発されている。本レビューでは,抗AAV体液性免疫反応のメカニズムを調べ,MPSに対する将来のAAV媒介遺伝子治療に対する免疫応答を回避するための証拠に基づく推奨を提供するために,現在の回避戦略の強みと弱点を評価する。Copyright 2021 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： 抗体 ,  粘膜 ,  *免疫反応 ,  臨床試験 ,  免疫抑制 ,  抗体依存性免疫 ,  血清型 ,  カプシド ,  遺伝子療法 ,  ターゲティング ,  血漿交換 ,  アデノ随伴ウイルス ,  *ムコ多糖症
準シソーラス用語： 導入遺伝子 ,  アデノ随伴ウイルスベクター , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (5件)： アデノ随伴ウイルス ,  ムコ多糖症 ,  免疫応答 ,  抗体 ,  免疫抑制

分類 (4件)： 腫ようの実験的治療  (GE02040Y) ,  腫ようの免疫療法  (GE03035B) ,  感染症・寄生虫症一般  (GD01010H) ,  細胞生理一般  (EF02010S)

引用文献 (79件)：

• Neufeld, E.; Muenzer, J. The Mucopolysaccharidoses. In The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Diseases; Scriver, C., Beaudet, A., Sly, W., Valle, D., Eds.; McGraw-Hill: New York, NY, USA, 2001; pp. 3421-3452.
• Sawamoto, K.; Stapleton, M.; Alméciga-Díaz, C.J.; Espejo-Mojica, A.J.; Losada, J.C.; Suarez, D.A.; Tomatsu, S. Therapeutic Options for Mucopolysaccharidoses: Current and Emerging Treatments. Drugs 2019.
• Lavery, C.; Hendriksz, C.J.; Jones, S.A. Mortality in Patients with Sanfilippo Syndrome. Orphanet J. Rare Dis. 2017, 12, 167-168.
• Jones, S.A.; Almássy, Z.; Beck, M.; Burt, K.; Clarke, J.T.; Giugliani, R.; Hendriksz, C.; Kroepfl, T.; Lavery, L.; Lin, S.; et al. Mortality and Cause of Death in Mucopolysaccharidosis Type II-a Historical Review Based on Data from the Hunter Outcome Survey (HOS). J. Inherit. Metab. Dis. 2009, 32, 534-543.
• Lavery, C.; Hendriksz, C. Mortality in Patients with Morquio Syndrome A. JIMD Rep. 2015, 15, 59-66.

タイトルに関連する用語 (4件)： ムコ多糖症 ,  AAV ,  免疫応答 ,  回避