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J-GLOBAL ID：202102290004390234   整理番号：21A0721995

Gaucher病における免疫的側面と骨病変に及ぼす酵素補充療法と比較した基質減少療法の効果【JST・京大機械翻訳】

Effect of Substrate Reduction Therapy in Comparison to Enzyme Replacement Therapy on Immune Aspects and Bone Involvement in Gaucher Disease

著者 (2件)： Limgala Renuka P. ,  Goker-Alpan Ozlem
資料名： Biomolecules (Web)  (Biomolecules (Web))
巻： 10  号： 4  ページ： 526  発行年： 2020年 
JST資料番号： U7148A  ISSN： 2218-273X  資料種別： 逐次刊行物 (A)
記事区分： 原著論文  発行国： スイス (CHE)  言語： 英語 (EN)

抄録/ポイント： ゴーシェ病(GD)はGBA遺伝子の変異により生じ,リソソーム酵素グルコセレブロシダーゼの欠損活性をもたらす。様々な臓器系全体の症状の中で,骨疾患は,高い罹患率を引き起こし,生活の質を低下させるので,主要な懸念である。酵素置換療法(ERT)は,最も受け入れられる治療である。しかし,まだ満たされていないニーズがある。代替として,基質還元療法(SRT)をグルコシルセラミドシンターゼ阻害剤を用いて開発した。本研究では,ERT対SRTの効果,特に免疫学的および骨リモデリングの側面を比較した。GD被験者を,ERT,SRT,および未処理(UT)の初診時の治療に基づいて3つのコホートに分けた。免疫表現型はコホート間で有意な免疫細胞変化を示さなかった。免疫細胞上のRANK/RANKL/Osteoprotegerin経路成分の発現および骨ターンオーバーの分泌マーカーを分析した。ERTコホートでは,RANKLまたは血清バイオマーカーで有意な変化は観察されなかった。Tリンパ球,オステオポンチンおよびMIP-1に対するRANKLは,SRT処理により低下し,破骨細胞活性の低下を示した。他の分泌因子,オステオカルシンおよびRANKL/Osteoprotegerinは,治療状態で変化しなかった。研究からの洞察は,被験者と骨疾患進行のマーカーとしてのRANK経路成分の可能な使用の間の個人差を強調する。Copyright 2021 The Author(s) All rights reserved. Translated from English into Japanese by JST.【JST・京大機械翻訳】

シソーラス用語： *酵素 ,  *基質 ,  T細胞 ,  母集団 ,  破骨細胞 ,  *Gaucher病 ,  骨疾患 ,  クオリティオブライフ ,  RANKL
準シソーラス用語： オステオカルシン ,  被験者 ,  オステオポンチン ,  免疫細胞 ,  NF-κB活性化受容体 , 【Automatic Indexing@JST】

著者キーワード (8件)： ゴーシェ病 ,  骨病変 ,  酵素補充療法 ,  基質減少療法 ,  骨免疫学 ,  RANK/RANKL ,  オステオポンチン ,  MIP-1β

分類 (3件)： 先天性疾患・奇形一般  (GD03010V) ,  先天性疾患・奇形の治療  (GD03030R) ,  酵素一般  (EB09010D)

引用文献 (26件)：

• Nagral, A. Gaucher disease. J. Clin. Exp. Hepatol. 2014, 4, 37-50.
• Goker-Alpan, O. Therapeutic approaches to bone pathology in Gaucher disease: Past, present and future. Mol. Genet. Metab. 2011, 104, 438-447.
• Feng, X.; McDonald, J.M. Disorders of bone remodeling. Annu. Rev. Pathol. 2011, 6, 121-145.
• Srivastava, R.K.; Dar, H.Y.; Mishra, P.K. Immunoporosis: Immunology of Osteoporosis-Role of T Cells. Front. Immunol. 2018, 9, 657.
• Ponzetti, M.; Rucci, N. Updates on Osteoimmunology: What’s New on the Cross-Talk Between Bone and Immune System. Front. Endocrinol. 2019, 10, 236.

タイトルに関連する用語 (5件)： Gaucher病 ,  免疫 ,  骨病変 ,  酵素補充療法 ,  基質減少療法