特許

J-GLOBAL ID：202103002712276634

ムコ多糖症IIIA型のための遺伝子療法

発明者： ウイルソン,ジェームス・エム ,  カッツ,ネイサン ,  オルドー,ジュリエット
出願人/特許権者： ザ・トラステイーズ・オブ・ザ・ユニバーシテイ・オブ・ペンシルベニア
代理人 (1件)： 特許業務法人小田島特許事務所
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2020-529562
公開番号（公開出願番号）：特表2021-508241
出願日： 2018年11月29日
公開日（公表日）： 2021年03月04日
要約：

AAVカプシドおよびそこにパッケージングされたベクターゲノムを含む組換えAAV(rAAV)であって、ベクターゲノムが、AAV5’末端逆位配列(ITR)、機能的hSGSHをコードする操作された核酸配列、標的細胞におけるhSGSHの発現を指示する制御配列、およびAAV3’ITRを含む、組換えAAV(rAAV)が、本明細書において提供される。製剤緩衝液中に本明細書において記載されるrAAVを含む医薬組成物、およびMPS IIIAと診断されたヒト対象を処置する方法がまた、提供される。【選択図】図なし

請求項（抜粋）：

AAVカプシドおよびそこにパッケージングされたベクターゲノムを含む、組換えAAV(rAAV)であって、前記ベクターゲノムが、AAV5’末端逆位配列(ITR)、機能的N-スルホグルコサミンスルホヒドラーゼ(hSGSH)をコードする操作された核酸配列、標的細胞におけるhSGSHの発現を指示する制御配列、およびAAV3’ITRを含み、前記hSGSHコード配列が、配列番号1と少なくとも95%同一である、組換えAAV(rAAV)。

IPC (14件)：

C12N 7/01 ,  C12N 15/864 ,  C12N 15/55 ,  C12N 15/861 ,  C12N 15/869 ,  C12N 15/867 ,  A61K 35/76 ,  A61K 35/761 ,  A61K 35/763 ,  A61K 48/00 ,  A61K 38/46 ,  A61K 9/10 ,  A61P 3/00 ,  A61P 43/00

FI (15件)：

C12N7/01 ,  C12N15/864 100Z ,  C12N15/55 ,  C12N15/861 Z ,  C12N15/869 Z ,  C12N15/867 Z ,  A61K35/76 ,  A61K35/761 ,  A61K35/763 ,  A61K48/00 ,  A61K38/46 ,  A61K9/10 ,  A61P3/00 ,  A61P43/00 111 ,  A61P43/00 121

Fターム (39件)：

4B065AA26X ,  4B065AA72X ,  4B065AA90X ,  4B065AA93X ,  4B065AA95X ,  4B065AA95Y ,  4B065AB01 ,  4B065BA02 ,  4B065CA44 ,  4C076AA22 ,  4C076BB13 ,  4C076BB21 ,  4C076CC29 ,  4C076FF61 ,  4C084AA13 ,  4C084BA44 ,  4C084DC22 ,  4C084MA02 ,  4C084MA23 ,  4C084MA66 ,  4C084NA05 ,  4C084NA14 ,  4C084ZC211 ,  4C084ZC411 ,  4C084ZC541 ,  4C084ZC751 ,  4C087AA01 ,  4C087AA02 ,  4C087BC83 ,  4C087CA12 ,  4C087MA02 ,  4C087MA23 ,  4C087MA66 ,  4C087NA05 ,  4C087NA14 ,  4C087ZC21 ,  4C087ZC41 ,  4C087ZC54 ,  4C087ZC75

引用特許：

審査官引用 (1件)

• 疾患の治療のためのベクター及び配列
  公報種別：公表公報   出願番号：特願2013-513706   出願人：ラボラトリオス・デル・ドクトル・エステベ・ソシエダッド・アノニマ, ウニベルシダッドアウトノマデバルセロナ