特許
J-GLOBAL ID：202103008529490323
胎児ヘモグロビンの発現を増加させる方法
発明者：
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出願人/特許権者：
代理人 (1件)：
特許業務法人栄光特許事務所
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2020-523720
公開番号（公開出願番号）：特表2021-502062
出願日： 2018年10月26日
公開日（公表日）： 2021年01月28日
要約：
遺伝子編集技術によりBCL11AゲノムのCTTCCT領域を破壊することを含む、造血幹細胞BCL11Aのエンハンサー部位を遺伝子編集する方法が提供される。遺伝子編集された造血幹細胞は正常な細胞機能を有し、胎児ヘモグロビン発現を有意に改善することができ、β-サラセミアと鎌状赤血球貧血の臨床治療に使用される。【選択図】図31
請求項（抜粋）：
ヒト造血幹細胞の2番染色体上の、CTTCCT配列の上流0〜15個のヌクレオチドから当該CTTCCT配列の下流0〜15個のヌクレオチドまでのBCL11Aゲノム領域を遺伝子編集技術によって破壊することを含み、BCL11Aゲノム領域がchr2:60495236とchr2:60495271との間にある、ヒト造血幹細胞における胎児ヘモグロビン(HbF)の発現を増加させる方法。
IPC (6件)：
C12N 5/078
, C12N 15/09
, C12N 15/113
, C12N 15/63
, A61K 35/18
, C12N 5/10
C12N5/0789
, C12N15/09 110
, C12N15/113 Z
, C12N15/63 Z
, A61K35/18 Z
, C12N5/10
, C12N15/09 100
4B065AA93X
, 4B065AB01
, 4B065AB10
, 4B065AC14
, 4B065BA02
, 4B065BA03
, 4B065CA44
, 4C087AA02
, 4C087AA03
, 4C087BB36
, 4C087BB65
, 4C087NA05
, 4C087NA06
, 4C087ZA55
, 4H045AA20
, 4H045BA10
, 4H045CA42
, 4H045EA60
, 4H045FA74
審査官引用 (3件)
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STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE, 2014, Vol.3, P.346-355
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STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE, 2014, Vol.3, P.346-355
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STEM CELLS TRANSLATIONAL MEDICINE, 2014, Vol.3, P.346-355
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