特許

J-GLOBAL ID：202103018170686516

DUX4の発現を低減するためのp38阻害剤の使用

発明者： カカーチェ,アンジェラ マリー ,  ロハス ソト,ルイス グスタヴォ アレハンドロ ,  トンプソン,ローリン エー.,サード ,  ウォレス,オーウェン ブレンダン ,  ロンコ,ルシエンヌ,ブイ. ,  シェン,ニン ,  ロバートソン,アラン スコット ,  チャン,アーロン ナクウォン
出願人/特許権者： フルクラム セラピューティクス,インコーポレイテッド
代理人 (4件)： 稲葉 良幸 ,  大貫 敏史 ,  江口 昭彦 ,  内藤 和彦
公報種別：公表公報
出願番号（国際出願番号）：特願2020-520036
公開番号（公開出願番号）：特表2021-501130
出願日： 2018年10月05日
公開日（公表日）： 2021年01月14日
要約：

本発明は、DUX4およびDUX4によって調節される下流遺伝子の遺伝子およびタンパク質発現を低減するためにp38キナーゼを阻害する組成物および方法に関する。本発明はさらに、DUX4の増加した発現またはDUX4の異常形態の発現と関連した疾患、例えば、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー(FSHD)に罹患している患者を治療するための方法に関する。【選択図】図6C

請求項（抜粋）：

細胞における、DUX4-fl mRNA、DUX4ポリペプチド、またはDUX4の下流標的遺伝子によってコードされるポリペプチドの発現を低減する方法であって、前記細胞を、前記細胞における活性p38タンパク質の低減をもたらす作用剤と接触させ、それによって前記DUX4ポリペプチドまたはDUX4の前記下流標的遺伝子によってコードされる前記ポリペプチドの発現を低減することを含む、方法。

IPC (6件)：

C07K 14/46 ,  A61P 43/00 ,  A61P 21/00 ,  A61K 45/00 ,  A61K 31/708 ,  A61K 38/02

FI (7件)：

C07K14/46 ,  A61P43/00 105 ,  A61P21/00 ,  A61K45/00 ,  A61P43/00 121 ,  A61K31/7088 ,  A61K38/02

Fターム (57件)：

4B065AA90X ,  4B065AA90Y ,  4B065AA93X ,  4B065AA93Y ,  4B065AB01 ,  4B065AC14 ,  4B065BD21 ,  4B065BD35 ,  4B065BD39 ,  4B065CA23 ,  4B065CA24 ,  4B065CA44 ,  4C084AA02 ,  4C084AA03 ,  4C084AA17 ,  4C084AA19 ,  4C084AA20 ,  4C084BA03 ,  4C084DC50 ,  4C084MA02 ,  4C084MA55 ,  4C084MA66 ,  4C084NA14 ,  4C084ZA941 ,  4C084ZA942 ,  4C084ZB211 ,  4C084ZB212 ,  4C084ZC751 ,  4C086AA01 ,  4C086AA02 ,  4C086BC17 ,  4C086BC42 ,  4C086BC82 ,  4C086CB05 ,  4C086CB09 ,  4C086EA16 ,  4C086GA07 ,  4C086GA08 ,  4C086GA10 ,  4C086MA01 ,  4C086MA02 ,  4C086MA04 ,  4C086MA05 ,  4C086MA55 ,  4C086MA66 ,  4C086NA14 ,  4C086ZA94 ,  4C086ZB21 ,  4C086ZC75 ,  4H045AA10 ,  4H045AA20 ,  4H045AA30 ,  4H045BA10 ,  4H045CA40 ,  4H045DA75 ,  4H045EA20 ,  4H045FA74