ポリグルタミン病の包括的治療法の開発

体系的課題番号：JPMJCR0934
実施期間：2009 - 2014
実施機関 (1件)：
研究代表者： ( , 構造神経病理研究チーム, チームリーダー )
DOI： https://doi.org/10.52926/JPMJCR0934
研究概要：

本質的な治療法のない遺伝性神経変性疾患のポリグルタミン病について、異常たんぱく質凝集の抑制・分解過程の制御、転写異常などの病態過程の制御の観点からの治療法の開発を目指します。天然物スクリーニングや化合物ライブラリースクリーニングを、モデル細胞、モデル動物を効率よく利用して行うとともに、効果のある化合物をもとにケミカルジェネティクスによりその標的分子を同定し、さらにこれを制御する薬物・遺伝子治療法の開発を進めます。