研課題
J-GLOBAL ID：202104007550569042
研究課題コード：7700005672
神経変性疾患遺伝子治療を目的としたレンチウイルスベクターの神経細胞感染制御因子の特定
実施期間：2006 - 2006
実施機関 (1件)：
研究代表者：
(
, 大学院医学系研究科, 助手 )
研究概要：
小脳変性疾患は日本に2 万人以上の患者がいるが、根治療法は見つかっていない。体の自由が奪われた後、10 年以上生存することもめずらしくなく、リハビリや介護に莫大な医療費が必要となる。近年、原因遺伝子が次々に特定されると同時に、治療効果が期待される遺伝子も報告されはじめた。これら治療用遺伝子を、障害を受ける小脳プルキンエ細胞に導入することができれば根治への道が開かれる。ところがプルキンエ細胞への効率的な遺伝子導入は世界的にも例がない。申請者は本年3月に、無血清培地にある特定酵素の阻害剤を加えることで、プルキンエ細胞に極めて効率的に遺伝子導入できるウイルスベクターの作製法を発見し特許出願した。そこでこの方法でウイルスを産生させると、従来の方法で得られるウイルスと物理的にどこが違うのかを明らかにし、特許取得を確実にするとともに疾患治療の実用化へ向けた科学的基盤を整える。
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