副作用の少ない高機能型ファブリー病治療薬の研究開発

実施期間：2006 -
実施機関 (1件)：
研究代表者： ( , プロジェクトリーダー )
研究概要：

ファブリー病は、細胞の中のライソゾームに存在する酵素α-ガラクトシダーゼ(α-Gal)の欠損により、心血管や腎臓に障害をきたす特定疾患指定の遺伝病で、欠損酵素の補充療法以外に有効な治療方法がない。本研究開発では、従来の欠損酵素の補充療法に存在する、不十分な治療効果や副作用等の問題点を解決するために、独自な酵素タンパク質のデザイニング手法にて既に見出している“α-Gal活性を持つ改変酵素”の開発に向けて、生産技術の確立、DDSシステム構築、および有効性と安全性確認等を通じて実用化を目指す。これは、当該病患者にとって福音となるばかりではなく、本手法をファブリー病以外の類似の遺伝病にも応用することにより、副作用のない種々の高機能タンパク製剤を社会に提供可能で、国民医療の向上に貢献する。

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研究制度：＞＞＞＞
研究所管機関：

国立研究開発法人科学技術振興機構

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