研課題
J-GLOBAL ID：202104018382592752
研究課題コード：13410319
ムコ多糖症IIIB型に対するシャペロン治療薬の開発
実施期間：2013 - 2013
実施機関 (1件)：
研究責任者：
(
, 生命機能研究支援センター, 准教授 )
研究概要：
ムコ多糖症IIIB型に対するシャペロン治療薬の開発を目的とし、低分子化合物ライブラリーよりシャペロン候補化合物の探索を行った。試験管内酵素阻害活性および酵素安定化活性の測定スクリーニングにより、12の異なる化合物を選別した。さらに、ムコ多糖症IIIB型患者由来培養皮膚線維芽細胞を用い、化合物の変異酵素に対する効果を調べた結果、4化合物において有意な変異酵素活性上昇効果を認めた。以上より、治療薬候補化合物が複数得られ、当初の目的は概ね達成した。今後は、候補化合物の変異型特異的な効果、およびモデル動物に対する効果を検討し、ムコ多糖症IIIB型に対する新規治療薬として特許申請を行う予定である。
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